1、药物经济学评价概论,徐程 西南财经大学公共管理学院 2013年5月30日,主要内容,为什么要学习药物经济学评价 目的与意义 什么是药物经济学评价 基本概念与原理 怎样开展药物经济学评价研究 主要研究形式与方法 如何评价药物经济学评价研究的质量 研究设计的核心内容,药物经济学评价的目的和作用,指导医药卫生决策 有效配置医药卫生资源 降低医药卫生费用不断增加的挑战和压力 系统评估医疗和卫生项目 提供循证决策的依据，增加卫生决策的科学性和透明度 卫生项目的决策：有效性 （效力，效果），安全性, 可及性，经济性,基本药物目录的管理,2009年国家基本药物目录管理办法（暂行） “咨询专家组根据循证医学、
2、药物经济学对纳入遴选范围的药品进行技术评价”国家基本药物目录的调整 调整的品种和数量应当根据以下因素确定： （五）已上市药品循证医学、药物经济学评价 应当从国家基本药物目录中调出的药品 根据药物经济学评价，可被风险效益比或成本效益比更优的品种所替代的,医保报销目录遴选的需求,2009年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案在药品的调入和调出时，需考虑按照药物经济学原则进行疗效价格比较的结果,国务院新医改中的呼吁,2009年4月6日，国家公布的中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见（中发20096号）“建立科学合理的医药价格形成机制” “对新药和专利药品逐步实行定价前药物
3、经济性评价制度”,发改委价格管理的重要依据,国家发改委2010年新修订的药品价格管理办法（征求意见稿）（2010年6月1日）“可替代药品治疗费用差异较大的，可以以对照药品价格为基础，参考药物经济性评价结果进行调整”,评价指南的出台,中国药物经济学评价指南北大光华卫生经济论坛2011 （2011年4月9日） http:/ 协办单位 北京大学中国卫生经济研究中心 中国药学会药物经济学专业委员会,国际药物经济学评价研究,国际药物经济学起源于20世纪90年代 应用药物经济学指导本国药品报销目录遴选、药品价格制定、新药评审等实践 国际药物经济学评价机构 英国NICE、法国CT、德国IQWiG、澳大利亚P
4、BAC、韩国DREC 全球最大的40家以研发为基础的制药公司均设有药物经济学部门,部分国家药物经济学评价的运用领域,1 制订报销药品价格 2 英属哥伦比亚省 3 加拿大安大略省和英属哥伦比亚省4 部分管理保健组织,如BCBS、Regence,国际药物经济学评价研究,Portugal - 1998 (guidance),Switzerland - 1998 (guidance),Ireland - 1999 (practice / guidance),Netherlands - 1999 (reimbursement),Italy - 1995/1999 (voluntary),Norway -
5、 1998 (guidance),New Zealand - 1999 (reimbursement),France - 1997 (voluntary/ guidance),Finland - 1999 (reimbursement),Denmark - 1998 (guidance/ reimbursement),United Kingdom - 1999 (guidance),Spain-1995 (voluntary),Germany - 1995 (voluntary),Belgium - 1995 (voluntary),Canada - 1993 (reimbursement),
6、Australia - 1993 (reimbursement),United States-1997 (requirement by some MCOs),杨莉博士论文药物经济学评价需求、方法与指南研究,世界各国评价指南,12,国际药物经济学协会,13,International Society for Pharmacoeconomics & Outcomes Research （ISPOR）http:/www.ISPOR.org,国际药物经济学杂志,药物经济学的定义,药物经济学的研究旨在指导我们如何花最少的资源, 研发并使用最具成本效益的药品。（刘国恩） 应用经济学等相关学科的知识，研究医
7、药领域有关药物资源利用的经济问题和经济规律，研究如何提高药物资源的配置和利用效率，以有限的药物资源实现健康状况最大改革的科学。是一门为医药决策提供经济学参考依据的应用性学科 中国医药科技出版社 2007 （孙利华）,药物经济学的定义,是卫生经济研究的内容之一。应用经济学原理和方法来提高药物资源的配置效率，促进临床合理用药，控制药品费用的增长，为药品的市场营销提供科学依据，为政府制定药品政策提供决策依据。药物经济学与药品政策研究云南科技出版社 2000年 （胡善联） 是一门应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全面分析药物治疗备选方案的成本、效益或效果，评价
8、其经济学价值的一门边缘学科。药物经济学成都科技大学出版社 2000 （陈洁）,药物经济学评价的内容,费用、成本、经济负担的评估？ 与临床疗效、安全性、可及性的关系？ 如何确定最优的选择？,药物经济学评价的内容,识别、测量、评价和对比可供选择的治疗方案的成本和结果。,从成本和结果两个方面对比分析可供选择的药品和治疗方案。,药物经济学评价的内容,药物经济学评价方法,成本分析 (CA) 成本-效益分析 (CBA) 成本-效果分析 (CEA) 成本-效用分析 (CUA),成本分析(CA),经济学分析的重要组成部分 通常是不完整的经济学分析 成本-成本分析当两个或多个治疗方案具有相同的产出(或结果)时，
9、寻找成本最低的治疗方案 最小成本分析,成本的种类,直接成本 医疗成本:诊疗费用,药品费用等 非医疗成本:就医相关的交通费,食宿费等 间接成本 劳动时间的损失,生产力降低 其他: 显性成本vs隐形成本 不良反应成本,不同研究角度的成本,研究视角,医院角度 医生角度 药剂师角度 社会角度 医保角度 患者角度,成本的估算,成本与费用的关系 非市场的成本 边际成本与增量成本 间接成本的分摊 成本的贴现,成本-效益分析(CBA),基于福利经济学 成本和结果均以货币为单位 可以对两个或多个可选择方案进行经济学评价 也可以评价单个方案是否值得实施 分析结果可以用成本-收益的比值来表示 也可以用加贺净收益表示
10、,效益指标,健康产出货币化 将健康产出货币化的方法 意愿支付法（willingness-to-pay, WTP） 条件价值评估 联合分析 (Conjoint Analysis) 离散选择实验（DCEs） 人力资本法 （Human Capital Model) 显示偏好,成本-效果分析(CEA),是以临床效果为产出指标，比较两个或多个药品的成本和结果的经济学评价方法。 效果指标 在非试验的现实条件下的治疗结果 而非在人为观察和控制的试验条件下产生的临床疗效,效果指标,中间指标 血压、血脂、血糖等生化指标 终点指标 心肌梗塞、中风、糖尿病等疾病状态 疾病导致的死亡或死亡率,成本-效用分析(CUA)
11、,以“效用”指标作为产出结果的一种特殊形式的成本-效果分析。 效用表示个人或社会对任何一系列健康结果的组合的偏好。 效用指标 生命质量调整年（QALY） 质量调整预期寿命（ QALE） 伤残调整生命年（DALY）,偏好的测量工具,标准博弈法 standard gamble (SG) 视觉模拟法 visual analog scale (VAS) 时间权衡法 time trade-off (TTO) 人群权衡法Person trade-off (PTO),TTO工具,要求受访者在两种情况中做出选择 情况1：受访者将在一段时间内维持某种疾病状态生存； 情况2：受访者将在一种较好的健康状态（例如完全
12、健康）生存，但是生存时间更短。 调查者不断变换情况2中的生存时间来让受访者在情况1和情况2中做出选择，直到受访者认为选择情况1和情况2无差异时终止访问。,生命质量调整年（QALY）,完全健康状态的年数 将患者治疗后经历的生存年数折算成患者处于完全健康状态的年数 剩余的生命年数乘以这段时间内的健康效用值（权重） 同时考虑治疗方案给患者带来的生存时间和生存质量的影响,基于偏好的健康状态量表,欧洲五维健康量表（EQ-5D） 六维健康测量量（SF-6D） 健康效用指数（HUI） 健康质量量表（ QWB）,EQ-5D量表,1 行动 我可以四处走动，没有任何困难 我行动有些不方便 我不能下床活动,EQ-5
13、D量表,2 自己照顾自己 我能自己照顾自己，没有任何困难 我在洗脸、刷牙、洗澡或穿衣方面有些困 我无法自己洗脸、刷牙、洗澡或穿衣,EQ-5D量表,日常活动(如工作，学习，家务事，家庭或休闲活动) 我能进行日常活动，没有任何困难 我在进行日常活动方面有些困难 我无法进行日常活动,EQ-5D量表,4 疼痛 / 不舒服 我没有任何疼痛或不舒服 我觉得中度疼痛或不舒服 我觉得极度疼痛或不舒服,EQ-5D量表,焦虑 (如紧张、担心、不安等等) / 抑郁 (如做事情缺乏兴趣、没乐趣、提不起精神等等) 我不觉得焦虑或抑郁 我觉得中度焦虑或抑郁 我觉得极度焦虑或抑郁,一个刻度尺(有点象温度计)，在这刻度尺上，
14、 100 代表您心目中最好的状况，0 代表您心目 中最差的状况。 请在右边的刻度尺上标出您今天的健康状况。 请从下面方格中画出一条线，连到刻度尺上最能代表您今天健康状况好坏的那一点。,5 0 4 0 3 0 2 0 1 0 0心目中最差的 健康状况,100 9 0 8 0 7 0 6 0,EQ-5D量表,四种方法对比,经济学评估的主要公式,成本效果分析(C1-S1)/ E(C1+C2+C3+C4)-(S1+S2+S3+S4)/ E 成本效用分析(C1-S1)/U(C1+C2+C3+C4)-(S1+S2+S3+S4)/U 成本效益分析(W)- (C1+C2+C3+C4)(W+V+ S1+S2+S
15、3+S4)-(C1+C2+C3+C4),经济学评估的四种结果,成本-效果平面和阈值,新方案效果更好,新方案效果更差,新方案成本更低,新方案成本更高,增加的阈值,增量分析(ICER),增量成本 C = (成本A) - (成本B) 增量效果 E= (效果A) - (效果B),ICER =C/E,ICEA分析,成本New drug: $1000 Old drug: $500 Effectiveness New drug: 80 lives Old drug: 30 lives ICER =C/E= $ 500/50= $10/ life saved,增量分析(ICER)练习,成本 新药: $1000
16、 老药: $500 效果 新药: 挽救80 条生命 新药:挽救30条生命 ICER =C/E= $ 500/50 = $10/ 挽救1条生命,成本效果比和增量成本效果比,效果,成本 ($),A,100,3000,B,6000,200,150,0,30,20,60,C,D,E,成本效果比和增量成本效果比,效果,成本 ($),A,100,3000,B,6000,200,150,0,20,60,C,D,E,净效益与净收益分析,CEA/CUA 净货币效益（NMB）=RT E- C 净健康效益（NHB）= E- C/ RT CBA 净社会收益（NSB）=收益-成本,数据的来源,病人水平数据 随机临床试验
17、 实用临床试验运用决策分析模型 决策树模型 马科夫模型,研究设计核心内容,确定研究的问题 选择要评价的干预措置以及对照组； 确定研究的角度 社会、医保、医院、医生、药师、患者 确定研究的时限 确定样本人群 贴现率 敏感性分析,完整经济学评价要素,明确的问题 全面的备选方案 相关费用和结果的准确测量 增量的成本-结果分析 时限的调整 对不确定性的敏感性分析,我国药物经济学研究现状,近两年来中文文献中的药物经济学研究数量秉承了前些年的趋势仍然在持续上涨； 每年大约有200300篇文献； 虽然数量猛增，但中文文献的理论研究水平和实证研究质量与国际水平相比仍有较大差距。,国内外研究机构差异,国际研究文献第一作者单位分布比较广泛，按照发表文献数量的多少依次包括学术机构、咨询公司、医疗机构、政府部门和医疗企业； 而中文文献发表者则仅局限于医疗服务提供机构，仅有少部分来自学术机构，存在研究单位单一的问题。,国内研究质量差异,学术机构 使用的成本效用分析较多 应用模型分析对患者终身健康状况进行模拟 医疗服务机构 主要是成本分析和成本效果分析 存在步骤冗余、理解偏差、方法误用、结论片面等诸多不规范、不严谨之处。,药物经济学论著,13880733839 ,Thanks！,
