1、颅咽管瘤术后rhGH治疗,北京协和医院内分泌科,颅咽管瘤（craniopharyngioma）,一种起源于颅咽峡囊(即Rathke囊)的先天肿瘤，是颅内最常见的肿瘤之一（46），70%发生在614岁儿童青少年。 多发于鞍上或者鞍旁的良性肿瘤，其生长速度相对缓慢，但其临床表现出侵袭性生长的生物学行为，临床治疗效果不佳，并发症多，容易复发。 瘤体的大小与部位不同，CP的临床表现也不同。大致可分为下丘脑受损、垂体功能低下、视力视野障碍和其他症状。,颅咽管瘤的治疗,手术切除：治疗颅咽管瘤的首选，全切或次全切。 效果：可解除部分压迫症状，但术后症状改善不理想，甚至还会进一步影响垂体及下丘脑功能，加剧内分
2、泌紊乱。,激素水平变化,术前：约71%的患者已有内分泌紊乱症状 术后：有不同程度的垂体功能下降,诊断,体格发育迟缓身高低于正常人群平均身高-2SD，身高年增长率低下、瘦弱、易乏力怠倦、活动减少等 常规检查：类胰岛素生长因子 （IGF-1），甲功，肝、肾功能，血、尿常规等,特殊检查：GH激发试验（ins/精氨酸/可乐定/L-DOPA）GH峰值5g/L（完全性GHD）5g/L GH峰值10g/L （部分性GHD）须两项试验提示异常方能确诊GHD,如何治疗,术后各项指标及影像学表现稳定至少1年才可进行rhGH治疗 剂型：国内有rhGH粉剂和水剂两种，后者的增长效应稍好 剂量：根据需要和疗效进行个体化
3、治疗 国内常用剂量：0.10.15U/（kg.d）（每周0.230.35mg/kg）,用法：皮下注射 QN，每次注射应更换注射点，避免皮下组织变性。 疗程：视需要而定（疗效、意愿、经济、心理等因素），通常不宜短于12年，过短获益对终身高作用不大,疗效（KIGS数据）,J Clin Endocrinol Metab, November 2004, 89(11):54355440,疗效（KIGS数据）,J Clin Endocrinol Metab, November 2004, 89(11):54355440,副作用,肿瘤复发风险 甲状腺功能低减 糖代谢改变 特发性良性颅内压升高 抗体产生 股骨
4、头滑脱 注射局部红、肿或皮疹,随访,每3个月应随访一次监测身高，IGF-1，甲功，血rt，肝、肾功能，血糖 骨龄一年复查一次 鞍区核磁,临床病例,M/12Y3M，出生情况正常，家族史，既往史无殊 6Y时因视物模糊就诊发现鞍上占位，并于当年行开颅肿瘤全切，病理报告为颅咽管瘤 术后予泼尼松龙，雷替斯替代治疗 术后（10Y）HT：122.6cm（-2-3SD）WT：29kg BMI：19.3;生长速度减慢（2cm/y），无发育表现,特殊检查,BA：约67Y；MRI：2006,2007,2009年复查均“未发现肿瘤复发征象” IGF-1:62ng/ml,FT3：2.28pg/ml，FT4：0.91ng/dl，TSH：0.86iu/ml E2:0pg/ml,FSH:0.2IU/ml，LH：0IU/ml，T：3.0ng/dl，PRL：13.3ng/ml,治疗及疗效,2009.11(10y7m)起予rhGH 3.0U QN 至今 HT:125.5cm151.4cm GV：2cm/y9.2cm/y 用药期间无明显不适主诉，无青春发育，甲功及其他化验基本正常,GH治疗的意义,此病以儿童为高发；儿童生存期长，长期的生长发育过程的需要。 改善患儿的成年终身高（PAH） 改善患儿生存自尊心和自信心 提高患儿对社会的适应度,谢谢！,
