1、辉瑞努力延长立普妥寿命制药商辉瑞公司进入零售。Pfizer 计划通过直 接销售给患者的方式来促进立普妥的销售,公司与 Diplomat Specialty Pharmacy 合作, 由后者通过邮寄方式发放药物,并记账至患者的保险公司。按照保险公司和 Pfizer 的合同,保险公司只需支付和仿制药相同的费用即可。如果成功的话,此举将重写销售药品行业的剧本。立普妥,史上最畅销的药物之一, 自 1997 年推出以来帮助辉瑞公司取得了 810 亿美元以上的销售额。在高峰期, 超过有 11 万美国人使用它。日本研发出可辨别癌细胞的喷雾剂核 心 提 示 ： 日 本 东 京 大 学 教 授 浦 野 泰 照
2、和 美 国 国 立 卫 生 研 究 院 主 任 研 究 员 小 林 久 隆 等 成 功 开 发 出 了一 种 用 来 辨 别 癌 细 胞 的 喷 雾 剂 。 只 要 往 疑 似 癌 症 部 位 喷 洒 少 量 该 喷 雾 剂 ， 几 十 秒 至 数 分 钟 后 癌 细 胞 就 会 发 出 肉眼 可 见 的 亮 光 。日美科学家 23 日在美国的科学杂志上发表论文称成功研发出用于辨别癌细胞的喷雾剂。照片为移植到老鼠体内的人的卵巢癌细胞在该喷雾剂下发出绿光。照片由东京大学教授浦野泰照提供。环球网记者赵文杰报道,据日本共同社 11 月 24 日报道,日本东京大学教授浦野泰照和美国国立卫生研究院主任研
3、究员小林久隆等在 23 日出版的美国科学杂志上撰文称, 成功开发出了一种用来辨别癌细胞的喷雾剂。只要往疑似癌症部位喷洒少量该喷雾剂,几十秒至数分钟后癌细胞就会发出肉眼可见的亮光。使用该喷雾剂可发现核磁共振成像(MRI)等现有方法难以测出的 1 毫米以下的癌症。在手术过程中,可能有助于发现并彻底清除微小的癌肿,降低复发的危险。尚未发现该喷雾剂对人体正常细胞有不良影响。该方法无需特殊仪器,成本低、操作简单, 普通医院也可采用, 有望几年后投入实际应用。药品出厂价将起底 或迎第 29 次大降价核 心 提 示 ： 最 近 ， 媒 体 不 断 曝 光 暴 利 药 问 题 ， 但 与 此 同 时 ， 很
4、多 药 物 价 格 多 年 不 变 ， 厂 家 无 利 可 图 而 不 得不 退 市 。 这 暴 露 了 我 国 药 品 定 价 机 制 存 在 的 弊 端 。 据 悉 ， 目 前 国 家 发 改 委 已 经 出 台 药 品 成 本 调 查 办 法 ， 年 内 将发 动 新 一 轮 药 品 出 厂 价 “大 起 底 ”， 医 药 产 业 或 将 迎 来 第 29 次 药 品 大 降 价 。 最近,媒体不断曝光暴利药问题, 但与此同时,很多药物价格多年不变 ,厂家无利可图而不得不退市。这暴露了我国药品定价机制存在的弊端。据悉,目前国家发改委已经出台药品成本调查办法, 年内将发动新一轮药品出厂价“
5、大起底”,医药产业或将迎来第 29 次药品大降价。弊端一:药价砍了 28 次仍难遏高价记者发现,北京悦康药业生产的奥美拉唑肠溶胶囊,央视曝光的出厂价为 3.91 元/盒,而广东省物价部门给出的最高零售价则高达 58.1 元 ,价差 14.85 倍。“ 如果奥美拉唑肠溶胶囊的最高零售价只有 10 元,出厂价4 元, 这中间只有 6 元可以用来公关。因此,每次国家发改委降低药品最高零售价,药厂总是叫苦连天。而一些企业拼命找关系,希望物价部门能将“ 天花板“定高点也是这一原因。 ”一位不愿意透露姓名的医药行业人士说。据悉,8 年来国家发改委已经降了 28 次降低药品最高零售价。弊端二:多年价格不变逼
6、药退市另一方面却是价格调整严重滞后,导致很多厂家无利可图,以次充好,甚至逼得厂家不得不放弃生产。比如前段时间全国缺货的心脏外科手术必用药鱼精蛋白,其价格就多年未有变动, 由于无利润,全国只有一家企业在生产,我国多个地方心脏外科手术就“停摆”。弊端三:药企钻空子抬高限价大部分药品限价的确定都是以市场现售价为基础,进行微调。很多企业不惜一切手段进行公关, 在一两个省份提高中标价, 别的省份也会参考这一价格,这样就能迅速在其他省份获得高价。如去年曝光的天价芦笋片,出厂价是 15 元,但其在物价部门的政府定价已经高达 136 元,就是这一操作思路的典型应用。弊端四:出厂价不细分销售模式一位在本土和外资
7、药厂均做过销售的陈先生告诉记者,我国很多药厂由于实力弱小, 往往采取大包的形式将产品包给经销商去做,药厂赚的只是生产利润。但是销售和市场推广才是药品整个产业链的成本大头。尤其是在药品招标这块的公关费用,更是企业不得不承受之痛。“现在这个最高零售价定得太高没作用,定得太低企业死翘翘。物价部门应该根据不同的销售模式来调查出厂价,这样才能更真实地反映市场。”陈先生说。发改委:将按照四种模式区别调查而为了扭转上述种种弊端,国家发改委出台药品出厂价格调查办法(试行),这是制订最高零售价的最主要依据。将按照企业实际的销售方式进行成本核查。办法要求药品生产企业要提供包括销售合同和企业财务报告、销售明细账、销
8、售发票等会计凭证、“收存发” 记录、发运凭证、职工工资发放记录等在内的资料。国家发改委将根据销售明细账核对调查药品的最高和最低出厂价格, 按调查期间内所有出厂价格的加权平均值核算平均出厂价格。受调查企业采取拒报、虚报、瞒报等方式不配合调查的行为,将依法严肃处理。“此次专门出台办法让成本调查更加制度化,无疑传出了一个更明确的信号,新一轮大规模的药品出厂价大调查将启动, 而做完调查之后将会迎来新一轮的药品定价。”昨天,一位接近发改委的人士对本报记者说疫苗冷链物流规划预计将于 2012 年 2 月公布核 心 提 示 ： 全 国 物 流 标 准 化 技 术 委 员 会 冷 链 物 流 分 技 术 委
9、员 会 副 秘 书 长 王 铀 24 日 在 第 三 届 中 国疫 苗 行 业 峰 会 上 对 中 国 证 券 报 记 者 表 示 ， 疫 苗 行 业 冷 链 物 流 规 划 已 经 完 成 ， 并 已 上 报 国 家 食 品 药 品 监 督 管 理 局 ，预 计 将 于 2012 年 2 月 公 布 。全国物流标准化技术委员会冷链物流分技术委员会副秘书长王铀 24 日在第三届中国疫苗行业峰会上对中国证券报记者表示,疫苗行业冷链物流规划已经完成,并已上报国家食品药品监督管理局,预计将于2012 年 2 月公布。王铀表示,疫苗冷链物流规划要求疫苗企业在 2013 年 2 月前。完成冷链运输升级,
10、抛弃传统的泡沫型冷运设施,并建立冷链信息监管平台。据介绍,目前我国医药冷链物流规范缺失,缺少具有执行力的冷藏药品质量监控体系,缺乏先进的冷链物流装备, 无法确保冷藏药品在流通中的品质; 运输过程中,难以做到对冷藏药品温度的实时监管; 整个冷链供应链断链情况严重, 且行业恶性竞争,埋藏极大隐患。王铀称,规划的出台对行业影响巨大,相关医药冷链物流企业将获得更大市场空间。而受益于规划的统一部署, 疫苗业 上市公司有望降低在疫苗产品冷链物流中的费用。 A 股上市公司中, 新大陆在疫苗冷链物流领域拥有优势。药品成本调查：不可能完成的任务核 心 提 示 ： 发 改 委 逻 辑 是 ： 调 查 清 楚 药
11、品 实 际 出 厂 成 本 ， 给 予 一 定 合 理 的 利 润 加 成 ， 以 此 确 定 最 高 限价 。 但 实 际 上 ， 这 是 个 从 一 开 始 就 不 可 能 完 成 的 任 务 。11 月 22 日,发改委在舆论对于高药价的一片谴责声中,迅速颁布 药品出厂价格调查办法(试行),似乎令人看到解决问题的曙光。此前央视的连续报道,部分药品终端销售价比出厂价高出 20 倍以上、不同省份价格差异悬殊等问题 ,矛头直指药品招标价格的确定方,即国家发改委和各级物价部门。发改委药价处一位官员解释:“凡是国家医保目录品种,都由国家发改委确定最高限价;地方增补医保目录品种, 则由地方物价部门确
12、定限价; 企业自主销售的非医保品种, 则采取市场调节价。”各级医院渠道占药品总销售额的 85%左右,因此卡住医院招标采购这一环节,几乎就能管住高药价。发改委在 2007 年 2 月颁布的医药价格工作守则 (暂行)中,首次提出“ 制定药品价格必须经过成本价格调查”。此后几年中,又多次下发文件要求企业上报成本。此次颁布的试行办法并没有超出此前文件的内容。发改委逻辑是: 调查清楚药品实际出厂成本, 给予一定合理的利润加成, 以此确定最高限价。但实际上,这是个从一开始就不可能完成的任务。2009 年最新一版的医保目录中,共有 1164 种西药、987 种中成药。如果考虑到不同规格剂型,实际需确定价格的
13、品种可能达上万种。而且从 2007 年的工作守则开始, 发改委就要求“ 实地调查”。国家发改委内部人士介绍:“药价处就四个人,部门领导都得亲力亲为。” 这一情况在地方更为普遍, 东北某省物价局负责药品价格的只有两人,面对上万种药品成本调查的任务, 用“ 力不从心”都不足以描述他们的工作状态。因此,对于大部分药品限价的确定,都是以市场现售价为基础,进行微调。尤其是地方医保增补品种 ,地方物价部门几乎没有能力调查其成本,一般以企业自报价为基础,参考其他省份的限价,确定本省限价。掌握了这一“规律” 之后,企业就有了应对之策。只要通过手段 ,在一两个省份提高中标价。哪怕因为价格高卖不出去, 但别的省份
14、也会参考这一价格,这样就能打开其他省份的市场。等到全国十余个省份都中标后, 没人还会记得最初的价格是怎么抬上去的。更何况,中标省份的医院、医生都已经得到了“ 特殊照顾”。2010 年中的“芦笋片事件 ”,正是这一操作思路的典型应用。此轮央视报道的 20 余个品种, 也大多逃不出这个逻辑。不过,上述发改委药价处官员也认为,单纯调查出厂价并不能反映药品成本:“出厂价只是单纯料、工、费的概念, 销售费用、管理费用、财务费用等实际都增加了成本勃林格下一代蛋白酶抑制剂 2 期数据发布核 心 提 示 ： 勃 林 格 殷 格 翰 开 发 的 下 一 代 蛋 白 酶 抑 制 剂 BI 201335 得 到 了
15、 更 多 2 期 试 验 数 据 的 支持 ， 其 用 于 难 治 性 丙 肝 患 者 不 但 效 果 显 着 ， 而 且 还 有 望 缩 短 治 疗 时 间 。勃林格殷格翰开发的下一代蛋白酶抑制剂 BI 201335 得到了更多 2 期试验数据的支持,其用于难治性丙肝患者不但效果显着,而且还有望缩短治疗时间,因而备受关注。 在 11 月 48 日于美国旧金山召开的美国肝病研究协会(AASLD)年会上, 研究者详细介绍了SILEN-C1 和 SILEN-C3 试验令人兴奋的结果。用于丙肝治疗的第一代蛋白酶抑制剂也是今年才刚刚获批,包括 Vertex 制药公司的特拉普韦(Incivek)和默克的
16、波塞普韦(Victrelis),但如今市场关注点已经转向一连串的新药,其中就包括 BI 201335 等下一代蛋白酶抑制剂,目前该药已经进入 III 期试验阶段。SILEN-C1 和 SILEN-C3 试验都是在未曾接受过治疗的丙肝基因型 1 患者中评估了 BI 201335 与聚乙二醇化干扰素和利巴韦林联用的治疗效果。在 11 月 8 日的大会主旨发言中公布了随机双盲 SILEN-C1 试验的结果数据。该试验将 429 例丙肝患者随机分为 3 组:安慰剂、BI 201335 120 mg 加 3 天聚乙二醇化干扰素和利巴韦林导入、或者 BI 201335 240 mg 不加导入。根据患者的应
17、答情况 ,患者接受聚乙二醇化干扰素和利巴韦林治疗共 24 周或 48 周。大部分难治性丙肝患者(基因型 1A 患者以及携带有不利 IL-28B 遗传多态性 TT 和 CT 的患者) 都获得了持续病毒学应答(SVR)。在 32 例基因型 1A 患者中,SVR 应答率达到了 82%,在 38 例相对容易治疗的基因型 1B 患者中为84%。在 29 例没有携带有利的 IL-28B 遗传多态性 CC 的患者中,SVR 应答率达到了 71%,在 11 例携带了有利 CC 类型的患者中为 100%,在 31 例不明遗传类型的患者中为 86%。剂量依赖性不良事件包括胃肠道不适、皮疹、光敏感和黄疸。在 11
18、月 8 日举行的关于肝炎研究论文的会后讨论会上 ,美国科罗拉多大学的 Gregory Everson 强调了 BI 201335 相比其他在研新型蛋白酶抑制剂的优势。他指出,SILEN-C1 试验显示, 延长快速病毒学应答率(eRVR)达到了 87%。Everson 说:“ 随着强效药的不断问世,很可能会有更多的患者只需要接受短时间的治疗。 ”开放性 SILEN-C3 试验在 159 例患者中评价了在 3 天聚乙二醇化干扰素和利巴韦林导入后,BI 201335 联合聚乙二醇化干扰素和利巴韦林治疗 12 周和 24 周的持续病毒学应答情况。患者在导入治疗后随机接受 BI 201335 120 m
19、g,每日 1 次,共治疗 12 周或 24 周。没有达到 eRVR 的患者继续接受 48周的治疗。在 11 月 6 日的 AASLD 年会上公布了该试验的结果。在携带了不利 TT IL-28B 基因多态性的患者中,第 12 周和第 24 周的 SVR 应答率分别为 65%和 73%。在 12 周治疗组中,eRVR 应答率为 72%,而24 周治疗组为 82%。Everson 指出:“ 大部分患者都获得了 eRVR,所以可以只接受 24 周的治疗。”尚在进行中的 III 期试验正在评估 120 mg 和 240 mg 这两种剂量 ,没有设置导入治疗。2011 年底强生计划递交 ACS 治疗药 x
20、arelto 申请 核 心 提 示 ： 强 生 公 司 计 划 于 年 底 递 交 ACS（ 急 性 冠 状 动 脉 综 合 征 ） 治 疗 药 物 Xarelto 的 申 请 。据彭博社报道,美国强生公司计划于年底递交 ACS(acute coronary syndroME,急性冠状动脉综合征)治疗药物 Xarelto 的申请,该药物由强生公司及德国拜耳公司共同研发。据一项研究数据显示,该药用于治疗所有 ACS 症状的全球最高销售额将会超过每年 10 亿美元。急性冠状动脉综合征是一个综合术语,涵盖了严重胸痛乃至心脏病发作的一些心脏疾病的症状。复方丹参滴丸启动全球期临床研究核 心 提 示 ：
21、天 士 力 北 美 药 业 与 两 家 世 界 领 先 的 委 托 合 同 研 究 机 构 日 前 在 天 津 签 订 复 方 丹 参 滴 丸 全 球III 期 临 床 研 究 合 作 意 向 ， 标 志 着 天 士 力 复 方 丹 参 滴 丸 继 2010 年 成 为 我 国 首 例 完 成 美 国 食 品 与 药 品 监 督管 理 局 (FDA) 期 临 床 试 验 的 中 成 药 后 ， 已 经 进 入 全 球 期 临 床 研 究 的 启 动 准 备 阶 段 。 历 经 坎 坷 的 我 国 中药 国 际 化 之 路 再 次 迈 出 关 键 一 步 。天士力北美药业与两家世界领先的委托合同
22、研究机构日前在天津签订复方丹参滴丸全球 III 期临床研究合作意向,标志着天士力复方丹参滴丸继 2010 年成为我国首例完成美国食品与药品监督管理局( FDA)期临床试验的中成药后,已经进入全球期临床研究的启动准备阶段。历经坎坷的我国中药国际化之路再次迈出关键一步。天士力北美药业是天津天士力制药股份有限公司全资子公司。天津天士力制药股份有限公司是国内领先的现代中药上市企业,明星产品复方丹参滴丸连续九年取得国内中药单产品销量冠军。记者从签约仪式上了解到,天士力复方丹参滴丸全球期临床研究,将充分借助总部位于爱尔兰的爱科恩临床研究有限公司和总部位于美国的精鼎医药研究开发有限公司在试验设计、中心选择及
23、临床管理方面的出色经验和全球性资源,在美国、加拿大、日本、澳大利亚选择 70 多个中心,对 2000 个病例开展为期约两年的临床试验。爱科恩临床医学研究执行副总裁马尔科姆伯吉斯博士接受记者采访时表示:“ 天士力复方丹参滴丸是中国首个完成美国食品与药品监督管理局(FDA)期临床试验的中成药 ,也是首个准备启动全球期临床研究的中成药,为中国的中药走向世界舞台迈出了意义重大的一步。 ”精鼎医药研究开发有限公司亚太地区副主席刘致显说:“如果说西药通过美国 FDA 临床试验的难度是10,中药的难度则是 30,所以说,天士力复方丹参滴丸进入全球 期临床研究的启动准备阶段意义非凡。”有关业内人士指出,天士力
24、复方丹参滴丸继成为我国最早在美国 FDA 取得新药临床研究许可的中成药、我国首例成功通过美国 FDA 全程监管的期临床试验的中成药后, 又在美国 FDA 新药临床研究许可下进入全球期临床研究的启动准备阶段,不仅是一例中成药、一个中国制药企业多年不懈努力的成功, 更是我国现代中药国际化取得的一个个新突破GE 投资 10 亿打造肿瘤专长核 心 提 示 ： 近 日 ， GE 医 疗 集 团 宣 布 ， 公 司 计 划 在 未 来 5 年 里 从 其 总 研 发 预 算 中 拿 出 10 亿 美 元 ， 以拓 展 该 集 团 先 进 的 癌 症 诊 断 与 分 子 影 像 能 力 以 及 发 展 其
25、用 于 生 物 制 药 生 产 和 癌 症 研 究 的 世 界 级 技 术 。近日,GE 医疗集团宣布,公司计划在未来 5 年里从其总研发预算中拿出 10 亿美元, 以拓展该集团先进的癌症诊断与分子影像能力以及发展其用于生物制药生产和癌症研究的世界级技术。 GE 医疗集团总裁兼首席执行官 John Dineen 表示:“对于像癌症这样复杂的多元疾病,解决方案也需要多元化, 将成像、分子诊断和医疗 IT 结合起来。” GE 医疗集团提供了大量的肿瘤方案组合, 还提供了一种集细胞研究、医学成像、实验室诊断、生物制药生产技术和信息技术于一体的战略。这些创新技术可帮助研究人员增进对癌症诱因和恶化情况的
26、了解,并帮助医生做出更个性化的癌症治疗与管理决定,同时还能改善临床效果 ,更快地提供护理。据估计,全球癌症分析产品和服务的市场预计从 2009 年的 150 亿美元增长到 2015 年的 470 亿美元。 战略性收购 GE 医疗集团是癌症检测专用诊断成像领域的领导者, 也是癌症研究与生物制药生产技术的领先提供商。近年来, 该公司通过战略性收购拓展了其在肿瘤领域的影响力,并不断研发引领业界的技术。通过与GEGlobalResearch 以及多个战略伙伴与联盟的紧密合作,这项工作如今正在全公司上下快速推进。 在推出用来帮助肿瘤学家管理患者整个癌症信息通道的成像工具中,只有很少几种所提供的临床多功能
27、性和价值能与正电子发射断层扫描术(PET)/计算断层扫描术(CT) 相当。PET/CT 将功能与解剖数据组合在单个图像中, 擅长早期诊断, 可揭示有关肿瘤位置、大小和代谢活动等的信息。GE 医疗集团的DiSCovery*PET/CT 系统旨在对包括诊断、分期、治疗计划和监控在内的全套肿瘤应用进行优化。它们的多功能性对多用途与共享服务以及患者的整个护理周期而言是一个理想的解决方案。 加大创新投资 GE 副总裁兼 GE 医疗集团首席技术官 MikeHarsh 表示,通过整合在成像、分析、诊断、细胞分析以及医疗 IT 等领域的专长,GE 医疗集团正在帮助打造可用于发展中国家农村或现代城市医院的技术和
28、解决方案。 投资将重点关注开发新型肿瘤解决方案,并将以现行的先进技术和研究为基础。GE 的 Clarient 业务部门是迅速发展的体外分子诊断领域的领导者,提供诊断测试,供病理学家和肿瘤学家用于了解癌症的本质。Clarient 正在研究一种新的生物标志物 TLE3,用于发现 Taxane 对其失效的患者。这项试验旨在帮助临床医师将那些最不可能从中受益的患者从这一疗法中排除出去, 从而让他们免于遭受严重的副作用。GEClarient 正在将 TLE3 开发用于乳腺癌、肺癌和卵巢癌 ,这有可能每年为医疗系统节省数百万美元,GE计划在 2013 年可向市场推出这些试验。GEGlobalResearc
29、h 科研人员正在着手一项独家的癌症诊断技术,该技术有可能更清晰地指明导致特定肿瘤进一步恶化的信息通道。这项名为多路技术的技术让病理学家能够在单一的组织切片上进行 50 多次不同的着色。默沙东支付逾 9 亿美元了结镇痛药万络官司11 月 22 日，美国司法部宣布，美国默沙东公司已经同意支付约 9.5 亿美元，了结镇痛药万络引发的刑事和民事诉讼。根据与美国司法部达成的协议，默沙东公司同意支付约 3.22 亿美元刑事罚款了结轻罪指控，并另外支付6.28 亿美元了结与违法营销以及对药物安全性虚假陈述有关的民事诉讼。民事和解的资金将有 4.26 亿美元落进美国联邦政府的腰包，其余由各州医保机构享有。美国
30、司法部指控默沙东公司在食品和药物管理局批准万络上市前，就打着可以治疗风湿性关节炎的旗号营销万络，并在有关万络风险方面作误导性陈述。默沙东公司 22 日表示，达成协议并不意味着该公司承认自己应该担责或有什么不道德行为。万络由默沙东公司于上世纪 90 年代推出，能避免传统镇痛药引起的胃肠出血副作用，一度畅销全球。但后来陆续有研究证实，患者服用万络后，出现心脏病、卒中和其他严重不良反应的风险成倍提高。默沙东公司迫于压力于 2004 年 9 月在全球范围内停售万络黑石等机构申请竞购葛兰素 OTC 业务世界制药巨头葛兰素史克(GSK)已经收到黑石集团和 Prestige Brands Holdings
31、Inc 联合竞购其非处方药(OTC)业务的申请，私募基金 Thomas H. Lee Partners LP 和贝恩资本(Bain Capital LLC)也在上周结束的最后一轮竞标中递交了申请。彭博社援引不愿具名的知情人士称，Thomas H. Lee Partners 或许只对葛兰素待售资产的部分品牌感兴趣。伦敦证券公司 Merchant Securities 分析师 Navid Malik 表示：“出售这些资产对葛兰素来说至关重要，以 3 至 4 倍于销售额的价格出售将是个不错的结果，公司可以将出售所得用于回购股票以及进行更多加强型的交易。”知情人士称，部分竞标者对这部分资产出价 10
32、亿英镑(16 亿美元 ).3 月时曾有位知情人士透露，这些资产估值高达 20 亿英镑。葛兰素要出售的这部分业务去年销售收入 5 亿英镑，占公司总销售额的 10%。葛兰素 CEO 安德鲁- 维蒂(Andrew Witty)上月表示，这部分资产销售业绩喜人，预计将于年底完成交易程序。该公司曾在 4 月宣布，由于其消费者健康部门主要聚焦于增长较快的品牌，计划出售包括减肥药Alli、卫生用品 Lactacyd 以及安眠药 Nytol 等品牌历数 15 个潜在重磅炸弹占卜一个药物未来的销售状况是需要一些技巧的。你首先必须看这个实验药物相对于在现有的上市药，有何优点，然后还要看看当候选药物申请批准以后会面
33、临哪些竞争。我们现在列出了 15 个正处于后期开发阶段、极有可能成为未来的重磅炸弹药物的实验药物。很显然大型的制药公司通常会关注拥有巨大市场的药物。这 15 个候选药中，有 2 个是降胆固醇药，还有阿兹海默症药物。同时，还有最新的心血管疾病治疗药物，以及比华法林（warfarin）更好的抗凝药。这些药物和生物药一样，都已经被证明对大药厂有着巨大的吸引力。如果所有这些药物的前景都正如这些公司和分析师们所期望的那样，无疑是最好不过的，可惜通常情况下，一个晚期临床阶段的药物获得成功的概率大概是 50%。即使这个药最终成功地获得了批准，也不能保证最后的销售情况就如人们期望的那样。巨大的风险和潜在的回报
34、使得生物制药是令人兴奋的领域，被认为是未来的十五个重磅炸弹的分别是：雅培的 Bardoxolone、辉瑞的 Tofacitinib 和 Eliquis、默克的 Anacetrapib、诺华的 QVA149、Amarin制药的 AMR 101、Elan 公司的 Bapineuzumab、拜耳的 Xarelto、Gilead 公司的 Quad、 Biogen Idec 公司的 BG-12、礼来的 Bydureon 和 Solanezumab、罗氏的 Dalcetrapib、Trastuzumab-DM1 和 Pertuzumab.药物：达塞曲匹（Dalcetrapib）疾病：心血管病开发商：罗氏（
35、Roche）预测最高年销售额：50-100 亿美元在新药开发上，罗氏一直因循守旧，在科学上以及新药发展前景上十分谨小慎微。然而，在达塞曲匹上，罗氏却显得很“轻率” 。当路透社记者询问罗氏研发负责人 Jean-Jacques Garaud，这个降胆固醇药物的年销售额是否可能达到 100 亿美元时， Garaud 毫不犹豫地表示赞同。去年夏天，罗氏公司报告，接受该药治疗后，患者“好胆固醇”的水平上升了 31%。公司很高兴地特别指出，参与研究的 476 名患者中无一人出现心血管风险问题，力压辉瑞公司 5 年前 torcetrapib 灾难性的的研究结果。因为需要给持怀疑态度的监管机构提供必需的确凿的
36、数据，公司 III 期临床招募的患者数远远大于 II 期。那么，这药到底有什么大不了的？最近，凯泽永久医疗集团（Kaiser Permanente）收集了 30000 多名 2 型糖尿病患者的数据后发现，患者高密度脂蛋白（HDL）的水平轻微地上下波动，就有可能导致更好或更坏的结果。（WebMD：“好胆固醇”水平升高可减少糖尿病患者罹患心脏的风险）因此，升高 HDL水平，就可以降低罹患心脏疾病和中风的风险。反之，当 HDL 水平下降时，患病风险就会升高。现在，随着糖尿病在全球的流行，“好胆固醇”和“ 坏胆固醇”水平与心血管病风险的对应关系也广为人知，在发达国家和部分发展中国家倍受重视。这也就是罗
37、氏对这个药如此热情的原因。分析师们认为罗氏的这个药物是又一个潜在的巨型炸弹级药物，不过不少人估算其销售额达不到每年100 亿美元这么多。Bank Vontobel 的分析师 Andrew Weiss 估计潜在收入应该是每年 50 亿美元，瑞银的分析师 Gbola Amusa 预计其销售峰值是每年 68 亿美元。药物：Anacetrapib疾病：心血管病开发商：默克（Merck & Co.）预测最高年销售额：超过 100 亿美元（农业信贷银行证券（Credit Agricole Securities）分析师David Maris 预测）在罗氏的达塞曲匹达到年销售额 100 亿美元之前，这家制药巨
38、头首先不得不面对来自于默沙东的竞争，后者的一个针对同样市场的药物也迫切希望能有良好的销售业绩。一年前，默克报告服用 Anacetrapib 的患者“好胆固醇” 上升 138%“坏胆固醇” 下降 40%（彭博社：默克的药物可改善胆固醇水平而且没有辉瑞同类药物的安全风险），这一结果远好于罗氏的达塞曲匹。该研究的首席研究员，来自美国波士顿布里格姆妇女医院（Brigham and Womens Hospital）的Christopher Cannon 称，“ 在两个方向上脂类水平都有令人惊讶的下降”。同罗氏一样，默克了解辉瑞 torcetrapib 的灾难性的结果，因而投资 10 亿美元希望获得确切的
39、安全性方面的数据以获得 FDA 以及欧洲监管机构的认可。这意味着可能需要再等待几年才能完成更多后期临床数据的整理分析。在临床上错误的一小步就有可能会毁了全局。当分析师们讨论下一代将胆固醇药物的潜在市场规模时，他们想起的是辉瑞立普妥 110 亿美元的市场。分析师们认为，这个目标市场有 190 亿美元的规模，这是个非常大的市场。药物：Bapineuzumab疾病：阿兹海默症开发商：强生（J&J），辉瑞（Pfizer）和 Elan预测最高年销售额：50-100 亿美元人们估计，Bapineuzumab 是一个年销售额可能超过 100 亿美元的巨型炸弹药物。不过，2008 年出现了一例患者服用该药后脑
40、部肿胀的情况，给这个药亮起了警灯。最近，FDA 放松了降低阿兹海默症患者大脑淀粉样蛋白水平药物招募临床试验患者的指导方针，这对于默沙东来说是个好消息。曾被嘲笑天花乱坠地吹捧 Bapineuzumab 的 Elan，现在正在仰仗着这个药获得巨额的销售收入，以平衡每年的赤字。强生公司明确地表示看好这个药未来的潜力，并在 2009 年斥资 15 亿美元获得部分Elan 的股权。2010 年春，强生选择增加对该药研发项目的投入，使之成为该公司目前为止最大的阿兹海默症药物项目。不过，由于关键数据的发布推迟，分析师们对此表示担心。大家已经不得不学着忍耐。Elan 和惠氏（Wyth）原本计划发布关键性数据的
41、时间是 2007 年。潜在的问题是巨大的。不止是开发商，大家都对药物开发人员的假设表示担心：在这个药的开发上，开发人员认为阿兹海默症的这个生物标志物同时也是最好的药物靶点。但这个假设并没有确凿的证据。瑞银的分析师 Guillaume van Renterghem 曾经估计这个药全球销售的巅峰值可能达到每年 80 亿美元，但是，由于存在如此多的变数，最终的结果很难说。药物：Solanezumab疾病：阿兹海默症开发商：礼来（Eli Lilly）预测最高年销售额：超过 50 亿美元礼来的 John Lechleiter 对 solanezumab 寄予厚望。该公司另一个阿兹海默症药物 semaga
42、cestat 在后期临床中失败。这充分说明这个市场的风险有多大，我们对这个疾病以及治疗这个疾病的方法上还有很多尚未了解的方面。礼来坚持，它的内部开发团队了解如何开发出重磅炸弹级的药物。礼来 公司 CEO John C. Lechleiter礼来的高管们多次提到了这个抗体药物，并把它作为在研药中最具竞争力的产品之一，后期临床的结果说明，该药能够减缓疾病的发展。虽然失败在这里不是选项之一，不过肯定每个人潜意识里都知道这有可能发生。在强生、辉瑞和 Elan 推出了 bapineuzumab 之后，礼来也紧随其后，窥视着阿兹海默症这块市场。巴克莱银行（Barclays ）的 Tony Bulter 告
43、诉彭博社，去年 solanezumab 在试验中显示，能过减少记忆力的衰退，该药上市后，年销售额应该可以达到 50 亿美元。从另一个角度看，Decision Resources 估计，美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国以及日本的阿兹海默症的市场有望从 2010 年的 54 亿美元跃升至 2020 年的 143 亿美元（B：阿兹海默症药物市场将在未来 10 年内增长近 2 倍）。礼来希望成为这个市场的领头羊。未知数越多，潜在的销售额越大。该药 III 期临床的数据将在 2012 年三季度发布。药物：Eliquis（阿哌沙班，apixaban）疾病：心血管病开发商：辉瑞（Pfizer）和百时美
44、施贵宝（Pfizer and Bristol-Myers Squibb）预测最高年销售额：40-45 亿美元进入 2011 年，作为一家大型药企，辉瑞出现了大药企常常发生的研发能力失调的症状。不过，看样子辉瑞应该不会就这么倒霉地过一年。Eliquis 的出现就是转机之一。今年 8 月，研究结果报告，这个抗凝剂在房颤患者参与的 III 期临床中表现非常好。其结果不仅明显优于华法林对照组，而且药物降低了中风或全身性栓塞的风险 21%、大出血的风险 31%、死亡风险也下降了 11%。辉瑞的这个药被如此看好，有一个原因是分析师们一直预测，新一代的抗凝剂市场有大概 90 亿美元，而且像阿哌沙班这样疗效和
45、安全性表现优异的药物应该可以抢占这个市场的一半。同类药物中，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的 Pradaxa 已经上市，拜耳（Bayer）和强生（J&J）的拜瑞妥（Xarelto）正在等待 FDA 的批准，辉瑞被抛在了后面。不过 Eliquis 还是很有可能最终获批，并成为一个巨型炸弹药物的有力竞争者。过不了多少日子，立普妥（Lipitor）就将失去专利保护，所以 Eliquis 对辉瑞来说是个好消息。对于百时美施贵宝，在今年好几个重要药物获得 FDA 批准后，Eliquis 无疑是有一个明确的目标。来自投行 Leerink Swann 的 Seamus Fernan
46、dez 估计，Eliquis 大约在 2017 年达到其销售巅峰年销售额 42 亿美元。药物：Bardoxolone疾病：慢性肾病开发商：Reata 和雅培制药（Abbott Pharma）预测最高年销售额：数十亿美元不久前，雅培宣布将一拆为二，原全球制药业务执行副总裁 Richard Gonzalez 将全面负责拆分后的制药公司。Richard Gonzalez 在谈及后期临床阶段产品的前景时，称 bardoxolone 是公司最关注的实验药物（FierceBiotech：雅培拆分后所关注的重磅候选药物）。该药是由 Reata 制药开发的，之后被雅培以 4.5 以美元的首期款和近期款购买获得
47、相关权益。雅培对于这个慢性肾病的药物基于厚望。Gonzalez 告诉分析师说，这个药物“有可能极大地改变现有的慢性肾病治疗状况”，“ 当前的治疗药物只能略微地减缓慢性肾病的发展进程，然而 bardoxolone 有可能显著地改善患者的预后。我们希望bardoxolone 能够在 2014 年上市。”他列举了这个药物的潜力，并表示这是他对雅培拆分后的未来感到乐观的原因。Reata（ FierceBiotech:Reata 制药）的 CEO Warren Huff 看样子对微弱的赞扬声很是不满。2009 年，Reata 四处寻找 bardoxolone 的合作者，Huff 估计其潜在年销售额在 5
48、0-100 亿美元。但是分析师对雅培收购该药后潜在的收益普遍不看好。毕竟，这个产业的特点就是临床的不确定性。Huff 非常自信地获得了新药申请（NDA）所需的 IIb 期数据。雅培帮助其顺利地进入了 III 期临床。研究人员正在招募 1600 名患有晚期肾病和 2 型糖尿病的患者，希望他们能够证明 bardoxolone 可以延缓病程，延长患者无需透析的时间。有趣的是，10 月 21 日，Gonzalez 表示，他正在与 Reata 就 bardoxolone 在美国市场共同营销的协议进行谈判，这有可能会在预测年销售额 10 亿美元的基础上再增加些收入。药物：QVA149疾病：慢性阻塞性肺病（
49、COPD ）开发商： 诺华（Novartis），Vectura预测最高年销售额：20-50 亿美元诺华已经有 2 个即将获批的 COPD 药物。NVA237 和 indacaterol 的预期年销售额都达到了 1 亿美元以上。但如果比较一下，就会发现还是已完成后期临床的 QVA149 更具有潜力。目前 COPD 的治疗还主要集中在控制吸烟者咳嗽症状上，但是 QVA149 的出现很可能会改变整个医疗标准。一些分析师认为 QVA149 有可能成为舒利迭（Advair，Seretide）和思力华（Spiriva）的潜在杀手。但是葛兰素史克（GlaxoSmithKline）并没有束手等待诺华成功地推出其重磅药物。葛兰素史克在正常竞争中也有着自己的候选药物。一个潜在的障碍：剂量。诺华一直在推动其长效 受体激动剂（LABA）indacaterol 的 150mg 剂型获批，然而 FDA 的专家们以安全性为由拒绝批准 150mg 的剂型。美国的监管机构称，他们没有看到75mg 和 150mg 在治疗效果上有何区别，这给诺华接下来推出复方剂型的计划带来了障碍。10 月 25 日上午，诺华证实了一些有关 indacaterol 剂量问题的担忧。这家制药巨头表示，他将被迫延缓 NVA237 申请的时间表，而提前进行 QVA
