1、美国 FDA 批准上市的药物（2018）编号 药物名称 剂型与规格 作用机制 适应症 研发公司 上市时 间1Lutathera（Lutetiumdotatate Lu-177）注射剂， mCi :1 ml结合生长抑素受体胃肠胰腺神经内分泌肿瘤Advanced Accelerator Applications2018/12 Erleada（阿帕鲁胺） 片剂，0 mg雄激素受体 ( AR) 抑制剂非转移性去势抵抗前列腺癌 强生 2018/23Biktarvy（恩曲他滨/ 替诺福韦艾拉酚胺/bictegravirsodium）片剂，恩曲他滨替诺福韦艾拉酚胺 bictegravir sodium(20
2、0 mg : mg:50mg)复方制剂，恩曲他滨和替诺福韦艾拉酚胺均是逆转录酶抑制剂，bictegravir 是一种整合酶链转移抑制剂，HIV 吉利德 2018/24Symdeko（(Tezacaftor，25/ivacaftor) + ivacaftor）片剂，(tezacaftor / ivacaftor 100 mg/150mg)+ivacaftor 150 mg增加细胞表面CFTR 的数量和功能，导致氯离子转运增加囊性纤维化(CF) Vertex Pharms 2018/25 Trogarzo（Ibalizumab） 注射剂，200 mg 1.33 ml与 CD4+ T 细胞外的 2
3、号结构域结合，阻止HIV 病毒侵入这些细胞用于治疗现有疗法无法起效的 HIV-1患者Taimed Biologics USA 2018/36 Ilumya（ Tildrakizumab） 注射剂，100 mg 1 ml选择性与 IL-23 的 P19 亚基结合，从而抑制IL-23 与受体的结合，抑制促炎因子和趋化因子的释放中度至重度斑块性银屑病Sun Pharma Global 2018/37 Tavalisse（Fostamatinib） 片剂，100 和 150 mg 脾脏酪氨酸激酶 (SYK)抑制剂慢性免疫性血小板减少症Rigel Pharms 2018/48Akynzeo（帕洛诺司琼/
4、fosnetupitant）粉针剂，帕洛诺司琼 fosnetupitanFosnetupitant 是P 物质/ 神经激肽-1 受体抑制剂，联合地塞米松用于缓解恶性肿瘤患者Helsinn Hlthcare 2018/4(0.25 mg 235 mg)帕洛诺司琼是 5-HT3 受体拮抗药化疗所引起的恶心和呕吐症状9 Crysvita（Burosumab）注射剂，10 mg 1 ml，20 mg 1 ml 和 30 mg 1 mlCrysvita 是一种人源免疫球蛋白IgG1，可抑制成纤维细胞因子23(FGF23) 的活性，恢复肾脏对磷酸盐的吸收，增加血清中1,25- 二羟基维生素 D 的量X 连
5、锁低磷血症(XLH)Ultragenyx Pharm 2018/410 Lucemyra（盐酸洛非西定） 片剂， 0.18 mg -2 肾上腺素受体激动剂缓解突然停用阿片类药物的成人患者的戒断症状US Worldmeds LLC2018/511Lokelma（Sodium zirconium cyclosilicate）口服悬浮液，每包 5 g 和每包 10 g本品是一种不被吸收的锆硅酸盐，可以捕获钾离子并进行氢、钠的交换，通过结合胃肠道中游离的钾离子，促进钾离子的排放成人高钾血症 阿斯利康 2018/512Doptelet（Avatrombopag maleate）片剂，20 mg血小板生成
6、素(TPO)受体激动剂计划接受手术的慢性肝病患者的血小板减少症Akarx 2018/513 Olumiant（巴瑞克替尼） 片剂，2 mg 两面神激(JAK) 抑制剂治疗成人中度至重度风湿性关节炎礼来 2018/514 Aimovig（Erenumab） 注射剂，70 mg 1 ml与降钙素基因相关肽(CGRP) 受体结合，并拮抗该受体用于预防成人偏头痛 安进公司 2018/515 Palynziq（Pegvaliase）注射剂， 2.5 mg :.5ml，10 mg :.5 ml，20 mg : mlPalynziq 是一种聚乙二醇化苯氨酸氨解酶(PLA)，可以替代患者缺乏的苯丙氨酸羟苯丙酮
7、尿症(PKU)Biomarin Pharm 2018/5化酶(PAH)，降低血液中苯丙氨酸浓度16 Mektovi（Binimetinib） 片剂， 15 mg BRAF 激酶抑制剂BRAF 基因突变的不可切除或转移性黑素瘤患者的治疗Array Biopharma 2018/617 Braftovi（Encorafenib） 胶囊剂， 50 和 70 mg 抑制 BRAF 激酶BRAF 基因突变的不可切除或转移性黑素瘤患者的治疗Array Biopharma 2018/618 Zemdri（Plazomicin） 注射剂，500 mg:10 ml 氨基糖苷类抗菌 药 治疗成人复杂 性尿路感染
8、Plazomicin 2018/619 Moxidectin（莫西菌素） 片剂，2 mg与寄生虫的谷氨酸门控氯离子通道- 氨基丁酸受体，以及 ATP 结合盒式转运蛋白结合，使渗透性增加，氯离子内流，进而影响寄生虫的运动，使虫体麻痹死亡盘尾丝虫病( 河盲症) MDGH 2018/620 Epidioloex（Cannabidiol） 口服液，100 mg/ml -用于与Lennox-Gastaut syndrome(LGS) 或Dravet syndrome(DS) 相关的罕见的的癫痫患者的治疗Gw Research 2018/621 Tibsovo(Ivosidenib） 片剂， 250 mg
9、易感异枸橼酸脱氢酶-1（IDH1)抑制剂易感异枸橼酸脱氢酶-1 突变的复发或晚期急性髓系白血病(AML)Agios Pharms 2018/722 Tpoxx(Tecovirimat) 胶囊剂，200 mg抑制正痘病毒VP37 蛋白的活性并阻断其与细胞 Rab9 GTP 酶天花 Siga Technologies 2018/7和 TIP47 的相互作用，阻止传播性包膜病毒颗粒的形成23 Krintafel（Tafenoquine） 片剂，150 mg - 疟疾 葛兰素史克 2018/724 Orilissa（Elagolix sodium） 片剂，150 和 200 mg促性腺激素释放激素(G
10、nRH) 受体拮抗剂治疗子宫内膜异位引起的中度至重度疼痛艾伯维 2018/725Omegaven（Fish oil triglycerides）注射剂( 乳液)，5 g 50 ml 和10 g 100 ml脂肪酸补充剂治疗患有肠外营养相关胆汁淤积 (PNAC) 的儿童患者Fresenius Kabi USA 2018/726 Mulpleta（鲁索曲波帕） 片剂，3 mg血小板生成素(TPO)受体激动剂治疗计划接受手术的慢性肝病患者的血小板减少症盐野义 2018/727 Xerava（ Eravacycline） 粉针剂，50 mg 四环素类抗菌药治疗 18 岁及以上患者的复杂腹腔内感染Tet
11、raphase Pharms 2018/828 Pifeltro(Doravirine) 片剂，100 mg非竞争性的抑制HIV-1 逆转录酶(RT)HIV 默沙东 2018/829 Onpattro（Patisiran） 注射剂，10 mg 5 ml本品是一种双链siRNA，靶向并沉默特异的信使RNA(mRNA)，阻断 TTR 蛋白的生成，导致组织中血清 TTR 蛋白和 TTR 蛋白沉积物的减少，并恢复这些组织的功能治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病Alnylam Pharms 2018/830Annovera（Segesterone acetate and ethinyl e
12、stradiolvaginal system）一种不可降解的硅胶环；释放乙酸烯诺孕酮炔雌醇(0.15 mg 0.013 mg)/24 h缓慢释放烯诺孕酮乙酸酯(segesterone acetate) 和炔醇(ethinyl estradiol) 抑制排卵，达到避孕效果女性避孕 Therapeuticsmd 2018/831 Galafold（米加司他） 胶囊剂，123 mg通过与 - 半乳糖苷酶蛋白结合，使该酶更稳定，从而增强体内该酶的活性法布里病(Fabry disease) 和半乳糖苷酶基因(GLA) 变异的成人患者的治疗Amicus Theraps US 2018/832 Diacom
13、it（司替戊醇）胶囊剂和悬浮液，250 和500 mg通过 - 氨基丁酸(GABA)A 受体介导的直接作用和涉及抑制细胞色素 P450 活性的间接作用，导致氧异安定及其活性代谢物的血液水平增加联合氧异安定(clobazam) 用于治疗两岁及以上 Dravet 综合征(DS) 相关癫痫发作患者Biocodex Sa 2018/833 Oxervate（Cenegermin） 滴眼液， 0.002重组人神经生长因子，可帮助恢复眼部的正常愈合过程，并修复角膜的损伤神经营养性角膜炎Dompe Farmaceutici 2018/834 Takhzyro（Lanadelumab） 注射剂，300 mg
14、2 ml与血浆激肽释放酶结合并抑制其蛋白水解活性遗传性血管水肿(HAE) 的预防Dyax Corp 2018/835 Poteligeo（Mogamulizumab） 注射剂，20 mg 5 ml可以与 CC 趋化因子受 4(CCR4)靶向结合复发或难治性蕈样真菌病(mycosis fugoides，MF) 或塞扎里综合征(Sezary syndrome，SS)Kyowa Kirin 2018/0836Lumoxiti（Moxetumomab pasudotox）粉针剂，每瓶1 mgLumoxiti 是一种抗体偶联药物，可靶向与 B 细胞表面的 CD22结合，进入细胞后释放细胞毒素，从而导致细
15、胞凋亡复发或难治性毛细胞白血病(HCL)阿斯利康 2018/0937 Libtayo(Cemiplimab)注射剂，250 mg 5 ml 和350 mg 7 ml与 PD-1 结合并阻断其与 PD-L1 和 PD-L2 的相互作用，产生抗肿瘤免疫应答用于转移性皮肤鳞状细胞癌(CSCC)或局部晚期CSCC 患者的再生元制药公司2018/09治疗38 Copiktra(Duvelisib) 胶囊剂， 15 和 25 mg磷酸肌醇 3- 激酶 (PI3K)抑制剂复发或晚期慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 及小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、滤泡性淋巴瘤（FL)Verastem 2018/939 Tibso
16、vo（Dacomitinib） 片剂， 15、 30 和 45 mg不可逆人表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂表皮生长因子受体突变的非小细胞肺癌辉瑞 2018/940 Ajovy（Fremanezumab） 注射剂，225 mg 1.5 ml与 CGRP 配体结合并阻断其与受体的结合用于偏头痛成人患者的预防性治疗梯瓦制药 2018/941 Emgality（Galcanezumab） 注射剂，120 mg 1 ml与 CGRP 配体结合并阻断其与受体的结合偏头痛成人患者的预防性治疗礼来 2018/942 Talzenna（Talazoparib） 胶囊剂， 0.25 和 1 mg聚腺苷二磷酸核糖
17、聚合酶(PARP)抑制剂局部晚期或转移性乳腺癌 辉瑞2018/1043 Lorbrena（Lorlatinib） 片剂， 25 和 100 mg ALK 抑制剂间变性淋巴瘤激酶 ( ALK)阳性转移性 NSCLC辉瑞 2018/1044 Seysara（Sarecycline）片剂，60、100 和150 mg-9 岁及以上患者的中至重度寻常痤疮艾尔建 2018/1045 Nuzyra(Omadacycline) 片剂，150 mg 氨基糖苷类抗菌 药 肺炎 Paratek Pharms 2018/1046 Xofluza（Baloxavir marboxil） 片剂， 20 和40 mg抑制
18、流感病毒中的 cap- 依赖型核酸内切酶不超过 48 h 的急性单纯性流感患者基因泰克 2018/1047 Tegsedi（Inotersen）皮下注射，284 mg 1.5 ml是一种反义寡核苷酸，通过与TTRmRNA 结合导致突变体和野生型 TTR mRNA 的降解，从而使组织血清 TTR 蛋白和 TTR 蛋白沉积物减少成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病Akcea Theraps 公2018/1048 Revcovi（Elapegademase） 注射剂， 2.4 mg 1.5 ml重组腺苷脱氨酶( rADA) 制剂，用于替代腺苷脱氨酶腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症(AD
19、A-SCID)Leadiant Biosci2018/1049 Daurismo（Glasdegib） 片剂， 25 和 100 mg SMO 抑制剂 急性髓细胞白 血病 辉瑞 2018/1150 Vitrakvi(Larotrectinib) 胶囊剂， 25 和 100 mg原肌球蛋白受体激酶 ( TRK)抑制剂治疗具有神经营养性受体酪氨酸激酶 (NTRK) 基因融合，且没有产生获得性抗性突变所产生的实体瘤的成人及儿童患者Loxo Oncology2018/1151 Xospata（Gilteritinib） 片剂， 40 mg FLT3 抑制剂治疗 FMS 样酪氨酸激酶 3(FLT3)突变
20、的复发性或难治性急性髓系白血（ AML） 的成人患者安斯泰来 2018/1152 Aemcolo（利福霉素） 片剂，194 mg 抑制细菌细胞壁 合成治疗由非入侵性大肠杆菌引起的成人旅行者腹泻Cosmo Technologies2018/1153 Yupelri（Revefenacin） 吸入溶液，175 g/3 ml 长效的毒蕈碱拮 抗剂于慢性阻塞性肺病患者的维持治疗Theravance Biopharma2018/1154 Firdapse（磷酸阿米吡啶） 片剂，10 mg - 兰伯特- 伊顿肌无力综合征 Catalyst Pharma 2018/1155 Gamifant（Emapalu
21、mab）注射剂，10 mg 2 ml 和 50 mg 10 ml单克隆干扰素(IFN) 抗体，与 IFN 结合并中和其作用原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)Novimmune S.A.2018/1156 普卡必利 片剂， 1 和 2 mg特异性 5- 羟色胺 4 型(5-HT4)受体激动剂成人慢性特发性便秘Shire Dev LLC2018/1257 Asparlas(Calaspargase pegol)注射剂，3 750 units 5 mlAsparlas 是一种催化氨基酸 L- 门冬酰胺转化为门冬氨酸和氨的急性淋巴细胞白血病 (ALL)Servier Pharma LLC20
22、18/12酶，通过消耗血浆中 L- 门冬酰胺而选择性杀死白血病细胞58 Elzonris(Tagraxofusp)注射剂，1 000 g 1 ml由重组人白细胞介素-3(IL-3) 和白喉毒素(DT) 融合蛋白组成，可靶向 CD123 蛋白，将具有细胞毒性的白喉毒素运送至肿瘤细胞中，并抑制肿瘤细胞蛋白质合成，使肿瘤细胞凋亡用于治疗成人和 2 岁及以上儿童患者的浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)Stemline Therapeeutics2018/1259 Ultomiris（Ravulizumab） 注射剂，300 mg/30 ml是一种末端补体抑制剂，高亲和力特异性结合补体蛋白 C5，从而抑制其裂解为C5a( 促炎性过敏毒素) C5b( 末端补体复合物的起始亚C5b-9) ，并预防终端补体复合物 C5b9 的产生，抑制PNH 患者的末端补体介导的血管内溶血阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)Alexion Pharm 2018/12
