创新药物 风险分析.doc

1、创新药物投资项目的风险分析【摘要】 针对创新药物的研发过程，探讨了创新药物投资项目所面临的主要风险因素，并分析了所面临风险的特征，为中国医药企业投资项目的风险控制、风险管理和科学决策提供有价值的参考依据。 【关键词】 创新药物; 风险; 分析新药研发是支撑医药企业发展的关键因素，医药行业是关系国计民生的特殊产业，药品的巨大社会效益和经济效益一直受到人们的关注，加快医药行业快速发展也成为各国政府产业政策中的重要内容。目前我国的新药研究开发虽然已有很大的进展，但就总体水平而言，我国创新药物研究还只是处于起步阶段，还存在创新能力不强、研发投入不足、研发队伍不稳定、专业人才缺乏等一些问题1。而目前国际

2、医药市场主要份额是由少数国家的几个著名跨国公司垄断，其主要原因在于他们一流的科技人才和技术。因此，雄厚的经济实力和高额的科研投入，将质量优良的新药不断投放市场，既造福人类，又为公司带来巨大经济效益和竞争力。新药研发是我国医药行业取得竞争优势及是否能持续发展的关键，新药研发具有高风险、低成功率的特点，研发过程充满了各种挑战，包括新药研发项目的管理风险。本研究基于风险含义出发，通过考查创新药物的研发过程，对医药行业的创新药物投资风险进行分析。1 风险的定义风险(risk)一词源于西班牙的航海术语，本意指冒险和危险。风险是保险学、经济学、社会学等众多学科的重要概念2。人类社会在其整个过程中存在着非常

3、多的风险。投资项目的风险性研究是对拟建项目资源、市场、工程技术、经济和社会效益的分析、论证和评价，从而确定项目在进展过程中的各种风险，并对风险进行识别、分析、评估，对弱可行因素再决策，以提高项目可行性的准确率和预设应对可行性风险的方案。风险管理理论有狭义和广义两种不同的解释。狭义解释为: 风险管理是对各种风险统一进行管理;协调各种资源和力量对某种风险进行管理。前者注重研究不同风险的相关性，重视不同风险的聚合作用;后者注重研究某种风险涉及的方方面面。风险管理是一种整合管理，既重视不同风险的聚合作用，也强调协调各种资源和力量。将这些风险按照一定的标准进行分类，并根据这些类别的特点分别进行风险分析与

4、风险管理，确实是一项有意义的工作。2 创新药物研发过程创新药物研发生产项目的生命周期可分为以下 6 个阶段：候选药物的筛选，包括先导化合物的产生和优化、体外药效模型和体内药效模型的建立、市场潜能评价等;临床前研究，包括药理学、毒理学、药剂学和微生物学研究等;临床试验，包括安全性、有效性、药代动力学研究等;新药申请，包括专家评审、检验、注册等; 生产，包括中试、投产、检验等;上市及上市后监测。现今国内大部分的制药企业是以仿制药为主，占制药企业的 90%以上，采取的是“ 周期短、价格平、效益快”的方式。仿制药的风险就要少，不需要自己摸黑探索，对其他药品的成分的研究工作也更容易开展。由于被仿制的药品

5、在市场上已经有销售，有了一定的市场认知度，那么仿制药也易推向市场。新药研发成功到临床试验再到市场推广销售期间任何一个环节出现问题就有可能使先前的投入付诸东流，没有任何的回报，因此呈现出高投入、高风险、高技术、周期长的特点。然而，一旦新药成功推向市场，企业将会得到很高回报。以下我们将对研发过程中所面临的这些风险特征逐一阐述。高投入：新药的创制是一个规模庞大的系统工程，需要投入大量的资金。根据美国制药商协会(PMA)的资料：筛选出 1 种新药需要的研究开发费用约为 2.53.5 亿美元。国外一个新药的平均研发费用约 8.02 亿美元，国际制药企业研发投入约占销售收入的 18%。根据 2005 年

6、10 月英国贸工部发布的第 15 次“ 全球企业研发排行榜“ ，2005 年美国辉瑞公司的研发费用为 40.02 亿英镑(约 72 亿美元) ，年增长率达到 8%。而另一家制药企业巨头英国葛兰素史克制药的研发费用也达到 28. 39 亿英镑(约 51 亿美元) ，年增长率达到 2%。国内创新药物上市前的直接研发费用也要数千万元。高风险：在临床前、临床研究阶段，任何一个环节的失败都将使整个新药研发工作功亏一篑。投资规模越大，投资者承担的风险也就越大。据统计，每 5000 个新化合物只有一个能被批准进入临床研究，每 5 个进入临床研究的新药只有一个能上市，其余的都将被淘汰。高技术：新药在研制过程中

7、探索性强、创新点多、不确定性大、成功率低、风险大。美国开发 1 个能够成功进入市场的化学新药，是平均从 500010000 个化合物中才能筛选出来的，也就是说美国研发新药的成功率仅为 0.10.2 。新药的研制开发是一项复杂的系统工程，需要药物化学、植物化学、生物化学、基因工程、药理、毒理、药剂、药物分析、临床等多种学科协作攻关。周期长：根据美国制药商协会(PMA)的资料，开发新化学实体所用的时间从 20 世纪70 年代的 7.7 年增至 90 年代的 12.8 年。一种新药从发现到食品与药品管理局(FDA) 批准，从新药项目的立项到进入市场，要经历许多复杂的环节大约要 15 年的时间。在长期

8、的研制过程中，市场需求的变化、技术的进步、政策法规的改变等都是难以预测的，一旦这些因素发生变化，就会造成前期投入的风险损失。一般说来，研制周期越长，风险就越大。高回报：巨额的投入也带来了丰厚的利润和巨大的市场。以美国为例，2005 年美国以2520 亿美元的销售收入在全球医药市场销售收入占据着重要地位。销售收入的巨额数字再次证明了新药产品潜在的丰厚利润。可以看到，新药研发具有高投入、高技术、高风险、周期长等特点。因此，如果没有专门的组织协调机构和雄厚的资金投入，要想源源不断地研发出安全有效的新药几乎是不可能的;同时，对新药投资项目的风险管理也至关重要，如何进行科学的风险分析，根据风险分析结果实

9、施相应的风险控制策略，直接影响到新药研发的成功率与企业发展的兴衰。3 创新药物项目的风险分析创新药物项目的风险识别与风险分析是项目风险管理重要而关键的一步，是项目风险管理的基础。在新药研发过程中，通过识别与分析其存在的风险源和风险因素，并对其进行研究、分析和归类，可以为新药研发项目风险管理奠定基础。创新药物项目主要面临以下几个方面风险：3.1 决策风险决策风险主要体现在市场调研与技术预测、项目评价与创意筛选、可行性研究与论证决策、项目立项与计划制定等方面。新药项目的决策水平由对信息的了解程度和决策者的素质高低来决定。其中，信息包括待研药品市场的政策环境、技术环境、经济环境、社会环境;该药品总体

10、需求与供应规模变化，未来 5 年发展变化预测，市场盈利水平与前景预测，领域内专家意见调查分析等。如果对这些信息了解不够，必然导致主观不确定性，增加研发风险。从技术、市场和政策环境来看，医药行业都处于一种动态和复杂的产业发展环境，项目管理者如果凭主观决策、经验决策、个人决策来确定项目，很有可能造成决策失误从而导致整个研发项目的失败。3.2 技术开发风险新药研发的全过程是一个基于安全与有效、利益与风险、投资与回报的平衡判断过程。一个科学、完善、可行的试验方案是任何临床研究的核心问题。任何技术开发与创新投资都具有风险性，而创新药物的开发投资具有更大的风险性，因为药物的应用跟人的生命和疾病治疗状态密切

11、相关。技术风险主要体现在技术不成熟、技术不先进、难度大等方面。在新药研发过程中，一旦所用技术掌握不完全，不但会加大研发的工作量和难度，而且对研发的成功率也有很大的影响。企业花费巨资去开发一些落后陈旧的技术以及进行重复性、低水平研发显然也是不符合经济学原则的。技术难度越大，复杂性越高，制药企业的研发风险、生产风险也就越大。当今社会各方面更新速度日益加快，由于创新药物的研制周期过长而失去创新性所导致被淘汰的情况也越来越多。3.3 生产风险创新药物要转变为现实的上市产品，除成功地完成产业开发过程外，还要受到生产条件、生产费用及原料供应等很多相关因素的影响，带有极大的不确定性。研发过程中，各学科工作衔

12、接不合理、缺少相应设备、存在某些技术上的失误、原材料供应不及时、沟通的障碍、人事组织上的失误以及药品注册法规的改变等等，这些因素都有可能导致项目进度延期。项目进度控制不力对新药研发项目的直接不利影响是加大了研发成本，间接不利影响是延误研发的最佳时机，使企业或组织丧失潜在的知识和技术优势。3.4 管理风险在创新药物项目研制实施全过程中能否建立起规范、高效的运作体系、是否合理用人、采取行之有效的管理手段，进行科学正确的决策直接关系到投资回收的安全性。研究表明，对于同一研发项目，良好的组织管理可提高成功率 30%，可降低成本 8%。这说明研发项目的有效组织对研发项目有重要影响，这取决于人力资源结构的

13、合理性、高素质专业人才供给、人才流动保障体系几个方面。新药项目组织管理不力包括不科学的管理层、缺少科学的法人治理机构、没有定期对项目的进展和评估进行回顾、对造成风险的不利因素防范不力等各个方面。项目组成员是否具有知识互补性、能力协同性、团队协作性也将影响研发的进展。3.5 法律风险药品注册法规或相关政策的变化，是新药申请阶段的主要风险。临床试验也涉及很多法律上的敏感问题。随着人们法律意识的增强，除对普通的健康问题重视外，对有关临床试验的问题更加关注，志愿者参加临床试验出现纠纷后有增加法律诉讼的趋势。因此，新药研发人员应更多考虑以法律方式处理纠纷问题。3.6 市场风险新药、期临床试验得到的仅仅是

14、最基本的药品安全性、疗效和给药剂量的数据，有一定的局限性。在上市后大面积人群中使用时，有可能出现不一样的情况，主要为不良反应风险，应加强上市后监测力度，早期注意到药物使用过程中的危险信号，就可避免或减少不良反应风险给生产厂家带来的巨大损失。除此以外，创新药物项目所针对的大多是多发常见、难治性疾患，市场需求大，但来自同行业的竞争也很激烈，很多创新产品刚投入市场不久，就可能被更新的同类产品或仿制品替代，失去获利机会甚至连投资成本也难以收回。3.7 资金风险资金风险常常是由于研发项目的资金供应不足所导致的。新药项目在立项时如果没有事先做好资金和融资渠道的筹划准备，或者融资渠道选择不当，可能会使项目的

15、资金成本上升，造成创新的收益降低。企业运营过程中的收益情况会对企业资金的整体状况产生影响，从而直接关系到能否保证新药项目投资的顺利进行。而资金的分配、运用不合理(例如，将资金过于向生产、销售领域分配)，则会使研发项目资金供应不足，从而影响项目进度和效率，延缓新药研发过程，甚至由此丧失新药申报资格，使前期投入付诸东流。随着经济的飞速发展，企业的投资机会明显增多，但投资项目选择的难度也在加大。要进行新药研发项目的风险防范，提高研发的成功率，必须首先识别出研发过程中存在的各类风险，针对各类风险进行风险分析，明确其风险特征。同时，应该注意到，新药项目的研发过程中既存在共性风险，又存在个别项目的个体风险。这需要我们从现实情况出发，具体问题具体分析。【参考文献】1 金泉源，连桂玉，黄泰康.新药研发技术风险及其应对策略研究.中国药业，2006，15(15)：1415.2 章立，何建敏，夏太寿.江苏省新药风险投资现状及启示 .软科学，2006，20(6)：97101.3 张波，张国盛，沈洪明.新药研发项目的风险识别.商场现代化，2006，10 ：298299. 文