1、药,物,经,济,学,pharmacoeconomics.PE,2019/4/24,2,随着人类社会卫生保健的需求日益增加，药物治疗费用的迅速增长已经成为防碍各国医疗事业的沉重负担。因此，药物的选用原则上，除高效和安全上，药物治疗的费用问题（经济因素）作为指导临床治疗决策和合理用药的一个方面，近年倍受关注。药物经济学是以卫生经济学为基础而发展建立的一门新型边缘学科，它是一门将经济学原理和方法应用于评价临床药物治疗过程，并以此指导临床医生制定出合理的效果处方为主要宗旨的应用科学。可见，PE研究可为临床合理用药、药品资源的优化配置、新药的研制与开发、临床药学服务、药政管理和医疗保险等提供决策依据。使
2、药物治疗达到最好的价值效应（mostcost-effective）。,2019/4/24,3,（一）药物经济学的概念 1PE概念PE是研究上市药品与诊疗工程结合后所出现的一些经济学现象的一门新兴学科，归属于药物流行病学范畴。 2PE研究的范畴PE最早是以疾病的费用、疾病治疗的费用一效果分析和费用一效益分析等评价方式初创于70年代前后。“药物经济学”以一词作专业术语见于80年代初。经过多年的学科建设，PE已初步形成一套基本理论与分析方法，并发展成为一门新兴的药学分科。它涉及的方面有：,2019/4/24,4,（1）药物疗法的经济学评价； （2）新药的定价； （3）药物利用述评； （4）药物处方的
3、管理； （5）药品方针政策和赔偿问题； （6）药品和疾病的经济学评价； （7）药品和疾病的生活质量的评价； （8）药品经济学评价和研究方法； （9）医疗标准的评定方法； （10）药品评价方法； （11）新药的药品经济学评价。,2019/4/24,5,PE研究步骤PE研究大多以“人群”为研究对象。因此PE评价在理论上应在随机分组的、安慰剂对照的大样本人群体中进行，但此设计要求在一些实际研究中（如药物治疗的费用效果比较）可能行不通。 PE分析的基本方法：PE的主要分析方法都要建立在费用分析的基础上，因此，常用PE分析方法均以货币金额（钱数）作为费用指标。根据不同分析方法所测得量的结果不同，主要分析
4、方示可区分为：费用一效果分析、费用一效益分析、费用一效用分析和最低费用分析等。,2019/4/24,6,药物经济学的主要任务：鉴别、测量和对比不同药物治疗方案 以及药物治疗方案与其它方案以及不同医疗或社会服务项目所产生的经济效果的相对比值， 为临床合理用药和防治措施科学化提供依据。 药品费用及其影响因素：广义的药品费用是指提供人们预防保健和防治疾病所需药物资源的总费用，是每个病人所需费用之和。狭义的药品费用是指药物价格（批发价）加批零差率后形成的药品零售价格。（病人购买药品所需的费用）,2019/4/24,7,药品价格组成及影响因素：组成：成本、税金、利率影响因素：药品价格政策市场供求关系原材
5、料、粮食等的价格新药开发利用导致药费上涨的因素人口数量和结构改变医疗保健需求量增加药物治疗方案的选择不合理用药药物不良反应,2019/4/24,8,药物经济学研究的目的 从全社会角度、运用药物经济学的基本理论和方法、利用药物流行病学的人群概念，通过对成本和相应效益两方面进行鉴别、测量和比较，决定出最佳的医疗服务方案，以最大限度地合理利用现有药物资源。,2019/4/24,9,药物经济学分析的基本技术分析类型：费用(成本）-效果分析 费用（成本）-效用分析费用成本）-效益分析 最低限度费用分析,2019/4/24,10,1费用分析（CA）只评估投入或费用（成本）、不涉及产出或结果，如疾病的费用分
6、析、药物的费用分析和药物不良反应的费用分析等，故CA无明显治疗学义，只能为费用控制和资源优化配置提供参考依据。,2019/4/24,11,2费用-效益分析费用效益分析（CBA）是一种费用和结果均以货币单位进行测量与评估，并据此计算和比较钱数得失净值或费用与效益比值的经注学分析方法。其中，费用包括药物治疗的直接费用（如就诊费、检查费、药费和病床费）和因病所派生的间接费用（如陪护费等）；效益是用货币金额表示某一方案初稿后所产生的最大愿望或预期结果的价值（如药物使病人早日康复后所节省的费用和因恢复工作所创造的财富等)，即效益以钱数来衡量药物治疗的结果。可见，CBA可以比较费用和效益的相对高低（两者之
7、差或比率），药物治疗是否有价值取决于所生效益是否超过所耗费用，当效益大于费用时则可认为该方案可行。因此，CBA的优点一在于它可对不同治疗方案间的效益和费用时则可认为该方案可行。因此，CBA的优点在于它可对不同治疗方案间的效益和费用的此对值进行直接比较，为在这种或多种方案要选择最佳者提供科学依据。,2019/4/24,12,3、 成本-效果分析(cost-effectiveness analysis, CEA)是药物经济学结合成本与效果最常用的分析方法，其特点是成本用货币单位，而效果用临床医学或生物学单位。CEA是应用成本与效果的比值以表示每获得一份效果所需要的净成本。显然，这个比值越小越好。在
8、一系列同类效果的药物治疗方案比较中，当其最终效果相同或相近时，选择一个成本效果比值最小的药物治疗方案看来是合理的。,2019/4/24,13,是一种结果以某一特定的临床治疗目的（如症状缓解、疾病治愈或延长生命的时间等）为衡量指标，并据此计算和比较其费用与效果比率或每单位所需费用的经济学分析方法，其目的在于选择达到某一治疗效果时所需费用的低的治疗方案。如有人比较评价了高血压病人每延长1年生命选用不同降压药时，所需费用的相对大小依序为：普萘洛乐10900美元，氢氯噻嗪16400美元，硝苯地平31600美元，派唑嗪61900美元，卡托普利72100美元。据此可见普洛尔的费用效果最好。,2019/4/
9、24,14,成本-效果分析：目的：通过分析寻找达到某一治疗效果时费用最低的治疗方案。特点：治疗效果不用货币来表示，而采用临床指标。费用-效果分析注重防治措施的社会效果，最佳费用-效果方案并不意味着是费用最低的方案。,2019/4/24,15,额外费用与额外效果比值法：在确立费用-效果比值的基础上，如果给予一额外的费用，观察是否会产生额外的效果。在对A和B两种方案进行比较时，可能存在两种情况：1）A花费比B少，但所取得的效果也较少。2）A花费比B大，但所取得的效果也较多。在这种情况下，若两种均可接受，往往结合额外费用与额外效果比值，对方案进行优选， 一般额外费用与额外效果比值越低， 则表明产生一
10、份额外效果所需要的追加费用较低，该方案实际意义越大。,2019/4/24,16,表1两种不同的治疗方案的成本与效果,对表中的X2和X3的情况，决策者很容易分别判别是选择B方案和A方案；对于X1和X4则需要另行考虑，最简单的就是计算并比较其成本效果比。如单位成本的效果越大方案越好或单位效果的成本越小方案越好。,2019/4/24,17,3种治疗急性单核细胞白血病化疗方案的成本效果分析83例 均 为 1993年 2000年 经 临 床 骨 髓 细 胞 学 确 诊 为 急 性单 核 细 胞 白 血 病的 住 院 患 者 ， 其 中 男 性 43例 ， 女 性 40例 ， 年 龄 15a 73a。 随
11、 机 分 为 3组 ： HAE方 案 组 30例 ； DAE方 案 组 30例 ； MAE方 案 组 23例 三 尖 杉 酯 碱 （ HHT） 3mg/d， 共 7d； 阿 糖 胞 苷 （ Ara c） 200mg/d， 共 7d； 足 叶 乙 苷 （ VP 16） 100mg/d， 共 5d。 DAE方 案 组 ： 柔 红 霉 素 （ DNR） 40mg/d， 共 3d； Ara c 200mg/d， 共 7d； 威 猛 26（ VM 26） 100mg/d， 共 5d。 MAE方 案 组 ： 米 托 蒽 醌 （ MIT） 10mg/d， 共 3d； Ara c 200mg/d， 共 7d；
12、 VM 26 100mg/d， 共 5d。 上 述 药 物 除 DNR静 脉 注 射 外 ， 其 余 药 物 分 别 加 入 5 葡 萄 糖 注 射 液 250ml中 静 脉 滴 注 。 各 组 病 例 完 成 2个 疗 程 后 ， 判 断 其 疗 效 。,2019/4/24,18,2 1 成 本 确 定 成 本 是 指 所 关 注 的 某 一 特 定 方 案 或 药 物 治 疗 所 消 耗 的 资 源 价 值 ， 用 货 币 单 位 表 示。 本 文 为 使 分 析 结 果 具 有 一 定 的 参 考 价 值 ， 所 有 费 用 均 按 2000年 5月 价 格 计 算 。 同 时 ， 去
13、除 各 种 不 确 定 因 素 ， 提 出 以 下 成 本 概 念 。 药 品 成 本 （ C药 ） ： 指 各 化 疗 方 案 满 足 2个 观 察 疗 程 药 品 的 总 费 用 。 计 算 得 ： HAE组 =1 400. 40元 ； DAE组 = 6 067. 20元 ； MAE组 =8 058. 00元 。 检 查 成 本 （ C检 ） ： 每 例 患 者 均 于 化 疗 前 、 后 进 行 骨 髓 象 、 外 周 血 象 、 生 化 全 项 及 肝 、 肾 功 能 检 查 。 2个 疗 程 的 检 查 费 用 经 计 算 得 ： HAE组 =DAE组 =MAE组 =1 792. 2
14、4元 。,2019/4/24,19,给 药 成 本 （ C给 ） ： 指 静 脉 滴 注 、 静 脉 注 射 的 材 料 费 及 注 射 费 用 。 计 算 得 ： HAE组 =MAE组 =133. 28元 ； DAE组 =147. 56元 。 时 间 成 本 （ C时 ） ： 指 在 整 个 化 疗 期 间 的 社 会 劳 动 值 费 用 。 据 国 家 统 计 局 公 报 4， 2000年 我 国 城 镇 职 工 年 均 收 入 为 6 280. 00元 ， 人 均 日 收 入 为 17. 20元 ， 经 计 算 ： HAE组 =DAE组 =MAE组 =240. 80 床 位 成 本 （
15、C床 ） ： 指 患 者 住 院 化 疗 期 间 所 需 床 位 费 用 。 计 算 得 ： HAE组 =DAE组 =MAE组 =308. 00元 总 成 本 （ C总 ） ： C总 =C药 C检 C给 C时 C床 。 HAE组 =3 874 72元 ； DAE组 =8 555 80元 ； MAE组 = 10 532 32元 。,2019/4/24,20,2019/4/24,21,成 本 效 果 分 析 成 本 效 果 分 析 的 目 的 是 平 衡 成 本 与 效 果 ， 在 二 者 之 间 寻 找 一 个 最 佳 点 。 成 本 效 果 比 （ C/E） 是 用 单 位 效 果 所 花 费
16、 的 成 本 来 表 示 。 在 对 不 同 方 案 的 比 较 分 析 时 ， 有 些 方 案 花 费 成 本 多 ， 但 效 果 也 很 好 。 但 增 加 效 果 则 需 增 加 患 者 的 支 出 ， 这 时 就 需 要 考 虑 每 增 加 一 个 效 果 单 位 所 花 费 的 成 本 ， 即 增 长 的 成 本 效 果 比 （ C/ E） ， 它 代 表 一 个 方 案 的 成 本 效 果 与 另 一 个 方 案 比 较 而 得 的 结 果 。 3种 治 疗 方 案 比 较 结 果 详 见 表 2,2019/4/24,22,增量成本或额外效果分析 即在某种治疗方案的基础上加上另一种
17、治疗方案所增加的成本和产生的额外效果进行的成本效果分析。在很多情况下，如不采用增量成本效果分析或考虑空白方案就进行决策，有时会产生严重的误导。,2019/4/24,23,C,E,=,8555.80-3874.72,80-50,=156.04,2019/4/24,24,3种 化 疗 方 案 的 不 良 反 应 比 较 结 果,2019/4/24,25,由 表 2的 成 本 效 果 比 看 ， HAE方 案 是 3种 治 疗 急 性 M5 方 案 中 较 经 济 的 化 疗 方 案 。 但 成 本 效 果 分 析 的 最 佳 治 疗 方 案 不 一 定 是 费 用 最 低 的 ， 而 应 是 费
18、用 最 合 理 、 疗 效 最 好 、 安 全 性 最 佳 的 方 案 。 HAE方 案 虽 然 费 用 最 低 ， 但 其 疗 效 也 最 低 ， 与 其 它 两 种 化 疗 方 案 比 ， 有 显 著 性 差 异 （ P0 05） 。 MAE方 案 的 有 效 率 最 高 ， 但 治 疗 成 本 也 最 高 ， 而 且 其 对 骨 髓 抑 制 的 副 作 用 也 最 为 明 显 ， 本 组 23例 患 者 中 全 部 出 现 骨 髓 抑 制 ， 与 另 外 两 种 方 案 相 比 ， P0 05； 其 中 ， 以 粒 细 胞 降 低 最 为 明 显 ，,2019/4/24,26,按 WHO
19、分 级 标 准 达 级 以 上 者 就 有 18例 。 后 对 患 者 采 取 成 分 输 血 和 粒 细 胞 集 落 刺 激 因 子 （ G CSF） 等 辅 助 治 疗 ， 才 避 免 了 患 者 因 严 重 感 染 而 可 能 导 致 的 死 亡 。 这 不 仅 增 加 了 患 者 承 担 疾 病 的 风 险 ， 加 重 了 患 者 的 经 济 负 担 ， 而 且 正 常 化 疗 所 需 时 间 也 相 应 延 长 。 从 表 2中 增 长 的 成 本 效 果 比 （ C/ E） 来 看 ， 在 DAE组 与 MAE组 化 疗 方 案 疗 效 无 显 著 性 差 异 （ P0 05） 的
20、 前 提 下 ， 在 HAE组 的 基 础 上 要 多 获 得 1个 效 果 单 位 ， DAE组 需 花 费 156 .04元 ， 比 MAE组 方 案 略 低 ， 而 且 因 药 物 不 良 反 应 所 产 生 的 消 极 健 康 效 果 也 较 MAE组 低 ， 这 有 助 于 提 高 患 者 的 生 存 质 量 ， 增 强 患 者 的 生 活 信 心 。因 此 ， 通 过 药 物 经 济 学 中 的 成 本 效 果 分 析 认 为 ， DAE组 为 最 合 理 方 案,2019/4/24,27,费用-效用分析：此分析中的效果与质量密切相关，注意到病人对生活质量的要求。例如， 某种疗法可
21、使癌症患者的寿命延长一年，费用-效果分析关心的是延长一年所需的费用， 而费用-效用分析所关心的是延长的这一年的生活质量。 此分析方法中最困难的就是生活质量的测量。目前常用的生活质量的指标是质量调整生命年限（quality-adjusted years of life，QALYS）。质量调整是人们通过自己的价值观念给生命标值，一般让评价人在一个标尺上标出不同健康状态下生命年限的位置，此标尺一般为一个长度单位， 零点表示死亡，1点表示最理想的健康状态， 有时觉得健康状况比死亡还要坏， 则给予负值。,2019/4/24,28,效用测量方法：评价标尺法（rating scale method）,最理想
22、的健康状况,最不理想健康状况,2019/4/24,29,2019/4/24,30,比值测量法（ratio scale method）让评价人比较两个健康状态的理想程度， 即比较两个状态中哪个更好或更糟，同时要表明两个状态的差异有多少。,2019/4/24,31,标准权衡法（standard gamble method）提供两个可选择的治疗方案。研究人员不断地改变概率P值，并让两种选择中挑选其一， 直到评价人选择两种方案的倾向性相等为止，此时得到的P值即为M状态的希望值。,方案1,病人康复并健康地生存一定年限（概率为P）,若治疗无效病人立即死亡（概率为1-P）,方案2,不可能治愈，但病人能百分百
23、地保证在某种状态下（如残疾，定义为M状态）生存若干年,2019/4/24,32,时间权衡法（time trade-off method）只有两个选择指标生命时间健康状态为了改善自己的健康状况， 宁愿牺牲掉剩余的生命年限中的一部分。评价人一般给出两种可能的结果：Y大于X，不断地改变X值， 直到评价人认为两种选择方案的倾向性相等为止，此时求得的X/Y值即为M状态的希望值。,健康地生存X年后立即死亡,在某种状态下（如M状态）生存Y年后死亡,2019/4/24,33,人数权衡法（person trade-off method）评价时要回答：现在患有A病的有X人， 患有B病的有Y人，由于某种条件限制（时
24、间、医药人员等），只能抢救其中一组， 请问哪一组？可以改变X值和Y值， 直到解救两组的愿望相等，X/Y值即为疾病A相对于疾病B的希望值上述几种方法的结果不尽相同， 在进行药物经济学研究时， 应明确所用的方法。应用分析结果时应重视由于不同的社会及个人对生活质量观念的不同而对结果产生的影响。,2019/4/24,34,费用-效益分析：其结果是以货币的形式表现出来，它是一种费用和结果均以货币单位测量的经济学分析方法例如： 药物治疗方案中：药物的治疗费用：直接费用（药费、医师的诊费等）和因疾病而产生的间接费用（如病人失去的工资、他人照顾所花费的时间等）。效益：治疗使病人早日康复后节省的费用及增加的劳动
25、收入等。此分析方法可应用于比较单一结果的不同方案， 以及多重结果的不同方案， 应用较广泛。,2019/4/24,35,报告费用-效益分析结果的三种方法：1. 净剩价值法（净效益法） 净效益是从总的效益中减去总的费用，净效益为正值，表示方案效益大于成本，说明该方案有益，反之无益。净效益越大，说明方案越佳。 2.投资回收率法： 即将剩余价值（效益费用）被费用除，标出百分率， 所得的百分数越大，该方案的实施越有益。,2019/4/24,36,3. 效益与成本比值法： 比较两个或两个以上方案的效益与成本用的比值， 比值最高者为佳。 即比较效益和成本可能出现的3种情况：效益/成本1，说明该方案的效益超过
26、成本，则获益；如果效益/成本=1，说明该方案的效益与成本相等；如果效益/成本1，则说明该方案在经济学上没有获益。当比较两个或两个以上的方案时，以比值最高者为最佳。,2019/4/24,37,成本效益分析方法的优点在于其应用范围广泛，适用于单个或多个治疗方案的评估。对单个方案来说，可以用于测定是否从投入中得到肯定的或预期的最小回报；对多方案来说，被比较的方案可以是不相关的内容，如预防吸烟和普查乳腺癌所带来的效益之间的比较。因此，成本-效益分析在宏观分析和决策时较为常用。 成本效益分析方法的缺点在于方案的效果需用货币单位来测量，当效果很难换算成金额或不适宜用金额来表示时，就难于使用这种分析方法。例
27、如，病人对药物治疗结果的满意度或偏好结果不仅难于测量而且很难用货币形式去确定，在一定程度上限制了该方法的广泛使用。,2019/4/24,38,最低限度费用分析法（最小成本分析）在结果完全相等的情况下比较两个或多个防治方案间的费用差异。首先必须证明两个或多个防治方案的结果无显著性差异， 然后通过分析找出费用最小者。由于严格限定结果相同，所以分析时不必计算效益值， 只是对两个或多个防治方案所需的费用进行比较、分析，因此此方法又称为费用鉴别分析或费用-费用分析。由于实际治疗中结果大都不相同， 所以此方法实际应用很少。,2019/4/24,39,药物经济学不同研究方法比较,2019/4/24,40,费
28、用类型：直接费用： 提供医疗服务所需的费用 直接医疗费用：防治方案中所消耗的医疗资源（病人的医疗费、医生的工资）直接非医疗费用：因寻求治疗而导致的费用，（如病人的转院费、特别饮食费、特殊住房费等）间接费用： 因疾病、伤残或死亡导致的费用损失。比直接费用大得多。难确定的费用：因病痛和不幸等引起的费用。这些费用是难于计量的。,2019/4/24,41,敏感度分析：药物经济学研究中的变量较难准确地测量出来，应用的数据有不确定性， 其结果存在潜在的偏倚。 这种不确定性和偏倚可直接影响费用和结果的精确度，敏感度分析可以确定它们对结论的影响程度。敏感度分析的功能：1. 确定变量多某方案的影响程度2. 如果
29、某变量的变化导致对某方案的选择发生改变，敏感度分析能够确定变量变化的临界值， 必要时选择其它方案。3. 如果敏感度分析认为某方案的不确定性很大，可对其进行有价值的“追加”研究， 即确定对结果有极大影响的变量的实际价值。,2019/4/24,42,敏感度分析的步骤1. 确认需进行敏感度分析的数据1） 专家猜测的数据2） 已估计方法不准确的数据3） 对不同的价值判断（如现贴率）有争议时2. 对估计值规定上、下限根据不确定性的来源或围绕估计值而发生的争论来确定上、下限， 可以根据经验、文献报道、决策人的判断来确定。3. 计算研究结果。提出最好的猜测、最保守的估计以及最不保守的估计。,2019/4/2
30、4,43,现贴率药物经济学研究中经常考虑的问题。体现了货币的时间价值，某种费用或效益可因时间的不同而造成其实际价值“不同（如过去的100元与现在100元的价值不同），因而不同时间所需的费用和得到的效益不能直接相比。为了使计算结果反映同一时间的价值， 有必要在一个时间点（通常是现在）表示所有的费用和效益， 即需某个方案可能需要的费用和产生的货币效益折算成现值。用什么样的现贴率目前尚无统一的标准。,2019/4/24,44,与药物经济学有关的几个问题1. 加强药品管理、保证药品质量、提高费用-效果加强药品管理，保证临床用药供应加强药品管理，保证合理的加成率药品的加成收入是医院业务收入的主要来源，药品管理得好， 就可获得批零差价上限的收益。加强药品管理，提高药品资金周转速度加强药品管理，做好日常工作,2019/4/24,45,2. 开展临床要学工作，指导有效利用药物资源开展治疗药物监测和临床用药监护，搞好合理用药，提高药物-费用效果开展ADR监测，减少和防止药物不良反应发生 3. 结合国情，从卫生经济学角度选择合适的防治方案,2019/4/24,46,5最低费用分析最低费用分析（CMA）是CBA的特例，是指当两种或多种方案效益相等时从中选出费用最低方案的一种分析方法。,
