1、药物经济学研究介绍 方法与案例,2019/1/28,1,李洪超 Li Hongchao 中国药科大学 国际医药商学院 China Pharmaceutical University School of International Pharmaceutical Business,药物经济学（广义）研究的范围,什么是药物经济学（狭义）评价？,药物经济学评价是对卫生保健系统中的药物产品和服务的成本（即资源消耗）以及产出（即临床、经济、人文结果）进行识别、测量和比较。J. Lyle Bootman, Principles of Pharmacoeconomics, HARVEY WHITNEY BO
2、OKS COMPANY, 1996,2019/1/28,3,（Kozma等，1993）,Pharmacoceonomics：如第一本药物经济学教材。 Economic Evaluation：如Drummond的药物经济学教材。 Pharmaceutical Economics：如USC、UCSF、UCLA和Arizona等大学等研究生项目名称；中国药物经济学的英文刊名；韩国的药物经济学评价指南。 Health Economic Evaluation：如英国Glasgow大学的Andrew Briggs教授主编的教材；奥地利、德国的药物经济学评价指南。 Cost-Effectiveness An
3、alysis：如纽约城市学院（The City College of New York）的M.R. Gold教授等主编的药物经济学教材。,Value for Money ！,2019/1/28,4,成本 (Cost),药品成本； 用药成本； 治疗效果监督成本； 医务人员的时间成本； 药品不良反应的成本； 交通成本； 时间成本； ,产出 (Outcome),通俗的说，药物经济学评价就是对药品或其他医疗技术或服务方案的“性价比”进行评价；目标是钱花得“物有所值”！,各种生化指标； 有效率； 生存率； 不良反应发生率； 并发症发生率； 量表减分率； 生命延长年数； 症状缓解天数； QALY； ,药物
4、经济学评价丰富了药品评价的内容,2019/1/28,5,安全性 safety,经济性 Cost-effectiveness,有效性 efficacy,质量可控 quality-controllable,新药成功上市的第四道障碍,2019/1/28,6,Quality,Safety,Efficacy,Reimbursement,Market Authorization,Fourth Hurdle Market Access,Health Economic Data,为什么需要药物经济学研究发达国家的经验,2019/1/28,7,医疗需求的持续增大与医疗卫生资源有限的矛盾日益突出！,为什么需要药物
5、经济学研究中国的现状,2019/1/28,8,医疗资源更为稀缺,医疗需求快速上升,利用经济学研究证据提高医疗资源的使用效率也是我国医改的必由之路！,各界对药物经济学研究越来越重视,2019/1/28,9,2008年7月26日，中国药学会药物经济学专业委员会第一届委员工作会议在京召开。,2009年，“新医改”方案：“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。,2009年，国家医保目录调整工作方案：药品的调入要“按照药物经济学原则进行疗效价格比较”。,2011年，新一版中国药物经济学评价指南公布。,2009年，国家基本药物目录管理办法（暂行）：“咨询专家组根据循证医学、药物经济学对纳入遴
6、选范围的药品进行技术评价”。,2009年，改革药品和医疗服务价格形成机制的意见：“对可替代药品和创新药品定价逐步引入药物经济性评价方法”。,制药企业开展药物经济学研究的数量越来越多，不仅是外资企业，也包括本土企业。,2006年，第二届ISPOR亚太年会在上海召开；2014年，第六届ISPOR亚太年会在北京召开，参会人数达到1260，比上一届增长了36%。,药物经济学评价研究方法,研究设计阶段 确定评价结果的服务对象 确定评价的疾病 确定对比方案 确定评价的角度和范围 确定时间范围和用于评价的基准 选择评价方法和研究类型,数据收集阶段 成本的识别、测量与估价 健康产出的测量（e.g.生存时间和健
7、康效用）,数据分析阶段 模型的构建(TreeAge、Excel)或统计分析 增量分析 贴现分析 不确定性分析,TreeAge中构建的药物经济学评价模型,2019/1/28,11,增量分析（Incremental Analysis） 干预方案之间两两比较：通过ICER与单位产出的价值标准的比较来判断经济性 贴现分析（Discounting） 对发生在不同时点的成本以及产出进行时间价值调整 对于治疗周期较长的慢性疾病干预方案的评价尤其重要 不确定性分析（Uncertainty） 不确定性的来源包括了：研究方法、研究假设、数据参数、模型结构等； 主要采用敏感性分析（sensitivity analy
8、sis）和情境分析（scenario analysis）,2019/1/28,12,案例：A药和B药治疗成人急性上呼吸道感染的药物经济学评价基于真实世界数据的研究,目的与方法,目的：评价A药和B药治疗成人急性上呼吸道感染的经济性。 方法： 研究角度：医疗体系角度 研究设计类型：前瞻性、观察性队列研究 数据来源：2014年12月19日至2015年1月20日，在XX省中医院耳鼻喉科、呼吸内科和第二人民医院耳鼻喉内科、呼吸内科就诊的上感病人,方法,方法： 数据收集方法：参与研究的临床医生负责识别病人，经统一培训的调研员对患者进行就诊当天、就诊后3天和就诊后5天3次随访，完成调查问卷 病例纳入和排除标
9、准： （略） 干预措施： （略） 疗效标准：根据实用内科学和中医病症诊断疗效标准（试行），根据中医症候积分得分判断,2019/1/28,15,结果,共入组病例219例，30例患者符合病例剔除标准予以剔除，最终对符合要求的189例患者数据进行分析，其中A组101例、B组88例 两组患者基线特征比较 定性无序资料：2检验； 定性有序资料：秩和检验； 定量资料若服从正态分布：两独立样本t-检验； 定量资料不服从正态分布：秩和检验。,2019/1/28,16,基线特征比较,2019/1/28,17,2019/1/28,18,基线特征比较,效果及不良反应比较,2019/1/28,19,*：按两分类变量进
10、行2检验；#：按痊愈、有效和无效进行等级资料秩和检验。,最小成本分析,2019/1/28,20,敏感性分析：Bootstrap,2019/1/28,21,敏感性分析：效果的Logistic回归分析,2019/1/28,22,哑变量的定义：主治药物：1=A药，0=B药；医院：1=XX省中医院，0=XX省第二人民医院；职业：1=正式员工；0=非正式员工（包括临时工、钟点工、个体及自由职业、离退休、学生、务农、无业和其他）；有无其他药：1=无其他药，0=有其他药；是否吸烟：1=不吸烟，0=吸烟；5天是否按时服药：1=按时服药，0=未按时服药；病情严重程度（1）：1=轻度，=中度或重度；病情严重程度（
11、2）：1=中度，=轻度或重度。,敏感性分析：成本的广义线性回归分析,2019/1/28,23,哑变量的定义：主治药物：1=A药，0=B药；有无其他中药：1=无其他中药，0=有其他中药；有无其他西药：1=无其他西药，0=有其他西药；是否食辣：1=不食辣，0=食辣。,临床药师与药物经济学研究,临床药师是药物经济学研究者的重要组成部分 临床药师是对药物治疗信息掌握最全面的专业群体 临床药学服务也需要进行经济学评价 药师在经济学评价领域可以开展的研究课题 疾病成本研究（COI） 医疗干预的经济学评价（EE） 健康相关生存质量评估（HRQOL） 系统评价（SR） 预算影响分析（BIA）,2019/1/2
12、8,24,临床药学服务的价值,Economic Evaluations of Clinical Pharmacy Services: 20012005 Ninety-three articles were included in the final analysis. The most common types of clinical pharmacy services evaluated were general pharmacotherapeutic monitoring services (32 34.4%), target drug programs (27 29%), and dis
13、ease state-management services (21 22.6%). Full economic evaluations were performed in just less than half (45 48.4%) of the studies, and a positive economic benefit associated with clinical pharmacy services was noted in 31 (69%) of the 45 studies. Among 15 studies reporting data necessary to deter
14、mine a benefit: cost ratio, the pooled median value was 4.81:1meaning that for every $1 invested in clinical pharmacy services, $4.81 was achieved in reduced costs or other economic benefits.,2019/1/28,25,Alexandra Perez et al. Pharmacotherapy. 2009 Jan;29(1):128,临床药学服务的价值,Economic Evaluations of Cl
15、inical Pharmacy Services: 20062010 Of 3587 potential studies identified, 25 met inclusion criteria. Eighteen studies (72%) involved full economic evaluation. Benefit-cost ratios from three studies ranged from 1.05:1 to 25.95:1, and incremental cost-effectiveness ratios of five studies were calculated and reported ( ranging from dominance to 10,000 GBP per QALY in four studies and at 54, 454 GBP per QALY in the one study).,2019/1/28,26,Daniel R. Touchette et al. Pharmacotherapy. 2014 Aug;34(8):771-93,谢 谢！,2019/1/28,27,
