1、第一节 实验设计的基本要素一个良好的科学实验设计是顺利进行科学研究和数据统计分析的前提，同时也是或得预期结果的重要保证。一个完善的统计学研究设计包括三个基本要素：受试对象、处理因素和试验效应。例如，研究某降压药对原发性高血压患者的降压效果，其中高血压患者即为受试对象，这种降压药为处理因素，血压的变化便是试验效应。科研工作者在进行医药方面的科学研究之前，必须要制定完善的统计研究设计方案，如何选择这三个要素，是实验成败的关键。因此，任何实验研究在设计时，必须明确这三个要素。 一、受试对象受试对象是处理因素作用的客体，应该根据研究目的来确定。受试对象的选择一般有以下几种情形：l、一般医学科研常用动物
2、、离体标本或人体内取得的某些样本作为受试对象；2、新药的临床前试验一般用动物作为受试对象；3 新药的临床试验阶段一般用人作为受试对象。新药临床试验一般分为 4 期，在 1 期临床试验阶段，通常用健康志愿者作为受试对象；而在其他各期临床试验阶段，常用患特定疾病的患者作为受试对象。选择什么样的患者，应有严格的规定。 选择受试对象应有明确的纳入标准和排除标准。首先，受试对象应满足两个基本条件：一是对处理因素敏感；二是反应必须稳定。其次是为是研究结果普遍性和推广价值，需保证受试对象的同质性和代表性。二、处理因素处理因素是研究者根据研究目的而施加的特定的实验因素，例如给予的某种降压药。实验研究的目的不同
3、，对实验的要求也不同。若在整个实验过程中影响观察结果的因素很多，就必须结合专业知识，对众多的因素做全面分析，必要时做一些预实验，区分哪些是重要的实验因素，哪些是非重要的实验因素，以便选用合适的实验设计方法妥善安排这些因素。水平选取的过于密集，实验次数就会增多，许多相邻的水平对结果的影响十分接近，不仅不利于研究目的的实现，而且将会浪费人力、物力和时间；反之，该因素的不同水平对结果的影响规律不能真实地反映出来，易于得出错误的结论。除此以外，处理因素应当标准化，在实验过程中同一处理组的处理因素应始终保持不变，包括处理因素的施加方法、强度、频率和持续时间等。在缺乏经验的前提下，应进行必要的预实验或借助
4、他人的经验，选取较为合适的若干个水平，如药物的种类、处理方法的种类等。应结合实际情况和具体条件，选取质最因素的水平，千万不能不顾客观条件而盲目选取。 三、实验效应实验效应是反映在处理因素的作用下，受试对象的反应或结局，它必须通过具体的指标来体现。要结合专业知识，尽可能多地选用客观性强的指标，在仪器和试剂允许的条件下，应尽可能多选用特异性强、灵敏度高的客观指标。对一些半客观（如读取病理切片或X 片上所获得的结果）或主观指标（如给某些定性实验结果人为打分或赋值） ，一定要事先规定读取数值的严格标准，必要时还应进行统一的技术培训。 此外，指标的观察应避免带有偏性或偏倚，否则会影响结果的比较和分析，为
5、消除或最大限度的减少这种偏性，在实验设计时通常采用盲法。第二节 实验设计的基本原则在实验设计时，为了更好地控制非处理因素对结果的影响，取得更为可靠的信息，达到比较高的科研目的，必须遵循实验设计的四大原则，即随机、对照、重复和均衡原则。一、随机原则随机化是采用随机的方式，使每个受试对象都有同样的机会被抽到或分配到实验组和对照组。随机化使大量的难以控制的非处理因素在试验组和对照组中的影响相当，并可归于实验误差之中；它是对资料进行统计推断的前提，各种统计分析方法都是建立在随机化的基础之上。随机化应贯穿于实验研究的全过程，在受试对象的抽样、分组以及试验实施过程中均应遵循随机化原则。主要体现在以下两方面
6、：一是随机抽样：每个符合条件的受试对象被抽取的机会相等，即总体中的每一个个体都有相同的机会被抽到样本中去；二是随机分组：每个受试对象被分到个处理组的机会相等，它保证了大量难以控制的非处理因素在对比尽可能地均衡，以提高组间的可比性。随机原则的实施主要是通过运用“随机数”实现随机化，在一般情况下运用“随机排列表”和“计算机（或计算器）产生伪随机数”实现随机化。 二、对照原则在确定接受处理因素的试验组时，应同时设立对照组，只有通过设立对照，才能使处理因素的效应显示出来，消除了非处理因素的影响。同时设立对照还可消除和减少试验误差，如果在试验中不设立对照，往往会将非处理因素造成的偏倚当成处理因素造成的效
7、应，从而得出错误的结论。对照有多种形式，可根据研究的目的和内容不同而加以选择。常用的有以下几种选择：1.空白对照 对照组不施加任何处理因素，在动物实验和实验室方式研究中最常见，常用于评价测量方法的准确度，评价实验是否处于正常状态等。在临床试验中，空白对照虽简单易行，但涉及伦理学方面的问题，且实施过程中容易引起试验组和对照组在心理上的差异，从而影响结果的可靠性，因此较少使用。2.实验对照 对照组不施加处理因素，但施加某种实验因素。例如观察赖氨酸对儿童发育的影响，实验组儿童间施加赖氨酸的面包，对照组为不加赖氨酸的面包。处理因素是赖氨酸，而面包量这一实验因素保持相同，使两组均衡。3.自身对照 对照与
8、实验在同一受试对象身上进行，例如身体对称部位或实验前后两阶段分别接受不同的实验因素，一个为对照，一个为实验，比较其差异。4.标准对照 不设立对照组，而是用现有的标准或正常值作为对照。此种方法在临床试验中用的较多，因为在很多情况下不给患者任何治疗是不道德的。例如试验指标收缩压的对比，即可用正常值 90120mmHg 作对照。实验研究一般不用标准对照，因为实验条件不一致，常常影响对比结果。5.相互对照 指不另设对照组，而是几个实验组相互对比对照，在等组实验法中，大都是运用对照，如“植物的向性”的等组实验中，几个个实验组所采用的都是相互对照，较好的平衡和抵消了无关变量的影响，使实验结果更具有说服力6
9、.历史对照 又称为文献对照或回顾对照，此种方法也无对照组， ，它是与他人或本人过去研究的结果进行对比。由于这种比照不易均衡，所以一般不宜使用，只能作为讨论的参考。三、重复原则重复是消除非处理因素影响的又一重要手段。重复程度表现为样本含量的大小和重复次数的多少，即就是在相同实验条件下必须做多次独立重复实验，以提高实验的可靠性和科学性。广义上讲，重复包括三种情形：1.整个实验的重复：它确保了实验的重现性，从而提高了实验的可靠性。不可重复的实验是没有科学性的。2.用多个受试对象进行重复：它避免了把个别情况误认为普遍情况，把偶然或巧合的现象当成必然的规律，将实验结果错误的推广到群体。3.同一受试对象的重复观察：它确保了观察结果的精密度。例如测量脉搏时可连续测量 3 次，以 3 次的平均数作为最终结果。四、均衡原则所谓均衡，就是指在设立对照时除给予的处理因素不同外，对照组和试验组的其他重要的、可控制的非处理因素应保持一致。在整个实验过程中应该严格控制这种一致性，一致性越好，就能越显示实验的处理因素，从而减少非处理因素对结果的影响。一个实验设计方案的均衡性好坏，关系到实验研究的成败。应充分发挥具有各种知识结构和背景的人的作用，群策群力，方可有效地提高实验设计方案的均衡性。
