1、正好这几天在研究国内的新药研发申请审批流程，一般来说，一种新药（创新药）其大致的流程可以用下图概括：具体来看，各个阶段其耗时也是有差异的： 立项（4 个月）临床前研究（9-24 个月）CDE 待批临床（大于 1 年）临床试验（3-5 年）CDE 待批生产（1 年-n 年）批文生产转移（约 6 个月） ，尤其是重磅新药其从立项到最后获得生产批准文号，直到通过 GMP 认证上市销售起码要 8-10 年。拿金赛药业的重磅创新药聚乙二醇重组人生长激素注射液为例，从 2005 年获批临床，到今年 1 月获生产这份流程图和这篇文章给出了药物研发的成功率以及每个步骤所花费的时间。总体来看，每 5 种进入临床
2、的药物中只有 1 种能进行所有的试验和批准过程。新药开发阶段如下：临床前试验：由制药公司进行的实验室和动物研究，以观察化合物针对目标疾病的生物活性，同时对化合物进行安全性评估。这些试验大概需要 3.5 年的时间。研发中新药申请（Investigational New Application, IND）：在临床前试验完成后，公司要向 FDA 提请一份 IND，之后才能开始进行药物的人体试验。如果 30 天内 FDA 没有发出不予批准的申明，此 IND 即为有效。提出的 IND 需包括以下内容：先期的试验结果，后续研究的方式、地点以及研究对象；化合物的化学结构；在体内的 作用机制；动物研究中发现的
3、任何毒副作用以及化合物的生产工艺。另外，IND 必须得到制度审核部门（the Institutional Review Board）的审核和批准。 同时，后续的临床研究需至少每年向 FDA 提交一份进展报告并得到准许。临床试验，期：此阶段大概需要 1 年时间，由 2080 例正常健康志愿者参加。这些试验研究了药物的安全性方面，包括安全剂量范围。此阶段的研究同时确定了 药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄、以及药物的作用持续时间等项目。临床试验，期：此阶段需要约 100 到 300 名志愿患者参与进行一些控制研究，以评价药物的疗效。这个阶段大约需要 2 年时间。临床研究，期：此阶段持续约 3 年时
4、间，通常需要诊所和医院的 1000300 名患者参与。医师通过对病患的监测以确定疗效和不良反应。新药申请（New Drug Application, NDA）：通过三个阶段的临床试验，公司将分析所有的试验数据。如果数据能够成功证明药物的安全性和有效性， 公司将向 FDA 提 出新药申请。新药申请必须包括公司所掌握的一切相关科学信息。典型的新药申请有 10 万页甚至更多。根据法律，FDA 审核一份 NDA 的时限应该为 6 个月。但是几乎所有案例中的新药申请从首次提交到最终获得 FDA 批准的过程都超过了这个时限；在 1992 年对于新分子实体的新药申请平均审 核时间为 29.9 个 月。批准：一旦 FDA 批准了一份新药申请，此种新药就可以被医师用于处方。公司必须继续向 FDA 提交阶段性报告，包括所有的不良反应报告和一些质量控制记录。FDA 还可能对一些药物要求做进一步的研究 （期），以评价药物的长期疗效。发明和研究安全有效的新药是一个长期、艰难和昂贵的进程。今年，以研究为基础的制药公司将在研发方面 投资 126 亿美 元，这种投资将每五年翻一倍。
